La experimentación de un factor a la vez (OFAT, por sus siglas en inglés) sigue siendo común en la industria farmacéutica, especialmente durante las primeras etapas de desarrollo, a pesar de sus conocidas limitaciones de eficiencia en comparación con el diseño de experimentos (DOE, por sus siglas en inglés). Este póster presenta un estudio de caso de terapia génica que ilustra cómo JMP facilitó la transición de OFAT a una estrategia DOE de mezcla mediante decisiones de diseño basadas en la visualización y la exploración intuitiva del espacio experimental.
La aplicación implicaba componentes de plásmidos cuyas proporciones debían sumar la unidad, lo que hacía que el sistema se basara intrínsecamente en mezclas. Se utilizaron diagramas ternarios de JMP para visualizar claramente el espacio de formulación factible, estableciendo una comprensión común de la estructura de la mezcla y facilitando un debate científico más eficaz sobre la estrategia experimental.
Se implementó un diseño de mezcla que abarca todo el espacio en JMP para explorar la región de formulación. A diferencia de los diseños óptimos tradicionales, que suelen enfatizar los puntos límite, el enfoque de relleno espacial proporcionó una cobertura uniforme del espacio de diseño. Esta cobertura se alineó bien con la intuición experimental, aumentó la confianza en el diseño y respaldó un cambio respecto al OFAT.
Este estudio de caso demuestra cómo las herramientas de visualización y los diseños de mezclas que llenan el espacio de JMP pueden respaldar la adopción práctica del diseño de experimentos (DOE) al alinear el rigor estadístico con la forma en que los científicos exploran y razonan sobre el espacio experimental en las aplicaciones de terapia génica.
