La sperimentazione "un fattore alla volta" (OFAT) rimane una pratica comune nell'industria farmaceutica, soprattutto nelle prime fasi di sviluppo, nonostante i ben noti limiti di efficienza rispetto alla progettazione degli esperimenti (DOE). Questo poster presenta un caso di studio di terapia genica che illustra come JMP abbia supportato la transizione da OFAT a una strategia DOE mista attraverso scelte di progettazione guidate dalla visualizzazione e un'esplorazione intuitiva dello spazio sperimentale.
L'applicazione prevedeva l'utilizzo di componenti plasmidici con proporzioni vincolate a sommare a uno, rendendo il sistema intrinsecamente basato su miscele. I diagrammi ternari di JMP sono stati utilizzati per visualizzare chiaramente lo spazio di formulazione fattibile, stabilendo una comprensione condivisa della struttura della miscela e consentendo una discussione scientifica più efficace sulla strategia sperimentale.
In JMP è stato implementato un modello di miscelazione a riempimento spaziale per esplorare la regione di formulazione. A differenza dei modelli ottimali tradizionali che spesso enfatizzano i punti di confine, l'approccio a riempimento spaziale ha fornito una copertura uniforme dello spazio di progettazione. Questa copertura si è allineata bene con l'intuizione sperimentale, ha aumentato la fiducia nel modello e ha supportato un allontanamento dal modello OFAT.
Questo caso di studio dimostra come gli strumenti di visualizzazione e i modelli di miscelazione a riempimento spaziale di JMP possano supportare l'adozione pratica della progettazione degli esperimenti (DOE), allineando il rigore statistico al modo in cui gli scienziati esplorano e ragionano sullo spazio sperimentale nelle applicazioni di terapia genica.
