L’expérimentation unifactorielle (OFAT) reste courante dans l’industrie pharmaceutique, notamment en phase de développement précoce, malgré ses limites d’efficacité bien connues par rapport à la planification d’expériences (DOE). Ce poster présente une étude de cas en thérapie génique illustrant comment JMP a facilité la transition de l’OFAT vers une stratégie de planification d’expériences par mélange grâce à des choix de conception guidés par la visualisation et une exploration intuitive de l’espace expérimental.
L'application impliquait des composants plasmidiques dont les proportions étaient contraintes de s'additionner à l'unité, ce qui rendait le système intrinsèquement basé sur un mélange. Les diagrammes ternaires de JMP ont été utilisés pour visualiser clairement l'espace des formulations possibles, établissant une compréhension partagée de la structure du mélange et permettant une discussion scientifique plus efficace autour de la stratégie expérimentale.
Un plan d'expériences de mélange à remplissage d'espace a été implémenté dans JMP afin d'explorer la région de formulation. Contrairement aux plans optimaux traditionnels qui privilégient souvent les points limites, cette approche de remplissage d'espace a permis une couverture uniforme de l'espace de conception. Cette couverture, en accord avec l'intuition expérimentale, a renforcé la confiance dans le plan et a favorisé l'abandon de la méthode OFAT.
Cette étude de cas démontre comment les outils de visualisation et les plans de mélange remplissant l'espace de JMP peuvent soutenir l'adoption pratique de la méthode DOE en alignant la rigueur statistique sur la manière dont les scientifiques explorent et raisonnent sur l'espace expérimental dans les applications de thérapie génique.
