分類變數在臨床試驗中十分常見。例如，序數治療變數（例如，高劑量、中劑量、低劑量或安慰劑）按劑量遞減的順序描述了隨機分組治療中活性藥物成分的含量。又如，持續治療的療效反應可標示為完全緩解、部分緩解或無緩解。在實體腫瘤治療研究中， RECIST標準使用四級量表定義療效反應：完全緩解、部分緩解、疾病穩定和疾病惡化。此外，名義分類數據還可以描述重要的患者人口統計數據，例如種族和性別，或用於識別患者在整個研究期間接受治療的研究中心。
分類變數的一個挑戰在於，它們自然而然地引出額外的分析，以進一步描述研究結果。例如，在考察多種劑量的試驗中，每個治療組的樣本量通常較小，這使得準確估計罕見不良事件變得困難。對於多劑量（例如，高劑量、中劑量、低劑量）試驗，通常會觀察到一個名為「活性組」的額外組，該組包含所有接受新藥劑量的患者。表格（和圖表）呈現以下列。
在某些特別詳盡的情況下，甚至可能會產生更多類別：
| 積極的 |
高的 |
高-中等 |
中等的 |
中低 |
低的 |
安慰劑 |
此外，除了整體結果外，結果還可以按重要的分層因素進行呈現。
| 全面的 |
站點 1 |
站點 2 |
| A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
對於療效或安全性結果，也存在類似的將相鄰層級分組的趨勢，這會導致統計演示中出現額外的行。
在實務中，對分類等級進行重新分組可能會導致資料表中出現新的變數或觀測值。新增變數需要重新執行分析才能產生包含新分組的總計數據，而新增行通常可以透過使用「按」角色更輕鬆地處理。一般來說，產生包含列的表格
或者
或行
或者
很簡單。然而，這兩種呈現方式都不重要；我們的目標是在單一顯示中合併列或行。這種方法有以下優點：
- 它避免了呈現冗餘資訊。
- 這樣就省去了製作額外表格或圖表的需要。
- 它將合併類別的數據與感興趣的其他數據並排顯示。
缺點是什麼？產生這些摘要很棘手！使用 SAS 或 R 產生統計輸出需要多次循環分析，替換變量，刪除冗餘訊息，並重新排列資料以獲得最佳呈現效果。
然而，JMP 提供的多重反應建模類型使這些分析變得簡單易行。多重回應字元列的儲存格代表一個或多個測量值，這些測量值實際上可以作為單獨的觀測值或欄位使用，具體取決於它們的用途。它的優點在於既能保持簡潔的資料結構（例如每位患者一個觀測值），又能進行更豐富、更具資訊量的分析。
圖 1 展示了一個名為「多重回應」的範例資料表（可從本博文右上角下載）。表格包含 100 位患者的數據，每位患者一行，協變數包括：研究中心識別碼（1、2）、年齡、生物標記（陽性、陰性）、四種劑量水準的治療（高劑量、中劑量、低劑量、安慰劑）以及三種程度的反應（完全、部分、無）。其他變數將在下文中描述。
Figure 1. Multiple Responses data table圖 1. 多項回應資料表
建立多選列有兩種方法。
- 透過公式生成。變數「公式處理類別」是透過一個公式產生的，該公式使用 IF 語句對「處理」進行處理，從而產生多個回應。建模類型選擇為“多重回應”，並新增了“多重回應”列屬性，用於定義分隔符，以便將儲存格分隔成不同的回應。預設情況下，分隔符號是逗號，但在此處並不實用，因為其中一個回應包含逗號。因此，選擇使用反斜線。此外，還應用了「值順序」列屬性，以便對值進行有意義的排序。
- 合併列。選擇「列」>「實用工具」>「合併列」 （圖 2），可以將多個欄位合併為一個包含分隔值的單列，並套用多重回應列屬性。例如，“高”、“中”、“低”、“高或中”以及“中或低”列就通過這種方式合併，生成了“合併列治療類別”，其等效於“公式治療類別”。同樣，「響應」和「任何回應」列也透過這種方式合併，產生了多重回應列「療效響應」。
Figure 2. Combine columns圖 2. 合併列
可以執行「多項選擇」中的四個嵌入式腳本來產生來自圖表建構器或Tabulate 的輸出。
例如， 「處理分組箱線圖」腳本產生了圖 3 所示的分析結果。將「公式處理類別」放置在X軸的放置區域，即可有效地為不同的處理分組建立虛擬觀測值，這些觀測值與各個處理水準一起匯總。 Y 軸下方顯示的樣本量證實了分組水準與各個水準的相應總和相符。新增「五數概括」 （圖中未顯示）可提供與每個箱線圖對應的總和統計資料。
Figure 3. Box plots by treatment groupings圖 3. 依治療分組的箱型圖
類似地，嵌入式腳本「治療分組製表」產生了多重回應列中每個層級的總和統計資料（圖 4）。
Figure 4. Summary statistics by treatment groupings圖 4. 按治療分組的總結統計數據
接下來，我們來看看「療效反應」欄位。嵌入式腳本「療效反應長條圖」產生了圖 5，該圖匯總了每種反應的發生頻率，包括完全反應和部分反應的合併程度。長條圖上方的樣本量標籤表明，「任何反應」的頻率是各個反應等級的總和。腳本「療效反應製表」使用「打包列」選項產生表格，以提供科學文獻中常見的格式（圖 6）。
有進取心的人可以結合配方治療類別和療效反應，製作自己的範例。
Figure 5. Frequency of responses by treatment圖 5. 不同治療方案的反應頻率
Figure 6. Frequencies and percentages of responses by treatment圖 6. 不同治療方案的反應頻率和百分比
儘管多重回應建模類型很有用，但在某些情況下，它的應用可能並不合理，例如用於傳達「整體的一部分」的視覺化元素，如圓餅圖、馬賽克圖和樹狀圖。例如，圖 7 中的圓餅圖由於虛擬地添加了 60 個「任意」回應的觀測值，因此其百分比的分母為 160。此外，它暗示“任意”響應是一個獨立於“完全”或“部分”的級別，而不是它們的組合。
一些用戶可能會評論說，製作表格和圖表構建器足夠靈活，可以在不同的放置區域添加多個軸或變量，以適應額外的分組，而無需使用多個響應列。在很多情況下，這確實如此。然而，多重回應列的優點在於，它可以利用與傳統分類列相同的腳本，而無需使用額外的功能或邏輯來根據分析需求修改腳本，從而避免增加複雜性。此外，建立單獨的軸或分組列會在視覺上將額外的列與其他層級隔離開來，可能需要重新調整軸的縮放比例才能獲得最佳的檢視效果。
Figure 7. Pie chart of responses圖 7. 響應餅圖
綜上所述，我計劃更頻繁地使用多重反應建模類型。希望這些範例能為您的下一次分析提供靈感！
