分类变量在临床试验中十分常见。例如，序数治疗变量（例如，高剂量、中剂量、低剂量或安慰剂）按剂量递减的顺序描述了随机分组治疗中活性药物成分的含量。又如，对持续治疗的疗效反应可标记为完全缓解、部分缓解或无缓解。在实体瘤治疗研究中， RECIST标准使用四级量表定义疗效反应：完全缓解、部分缓解、疾病稳定和疾病进展。此外，名义分类数据还可以描述重要的患者人口统计学数据，例如种族和性别，或者用于标识患者在整个研究期间接受治疗的研究中心。
分类变量的一个挑战在于，它们自然而然地会引出额外的分析，以进一步描述研究结果。例如，在考察多种剂量的试验中，每个治疗组的样本量通常较小，这使得准确估计罕见不良事件变得困难。对于多剂量（例如，高剂量、中剂量、低剂量）试验，通常会观察到一个名为“活性组”的额外组，该组包含所有接受新药剂量的患者。表格（和图表）呈现以下列。
在某些特别详尽的情况下，甚至可能会产生更多类别：
| 积极的 |
高的 |
高-中等 |
中等的 |
中低 |
低的 |
安慰剂 |
此外，除了总体结果外，结果还可以按重要的分层因素进行呈现。
| 全面的 |
站点 1 |
站点 2 |
| A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
对于疗效或安全性结果，也存在类似的将相邻级别分组的趋势，这会导致统计演示中出现额外的行。
在实践中，对分类级别进行重新分组可能会导致数据表中出现新的变量或观测值。新增变量需要重新运行分析才能生成包含新分组的汇总数据，而新增行通常可以通过使用“按”角色更轻松地处理。一般来说，生成包含列的表格
或者
或行
或者
很简单。然而，这两种呈现方式都不重要；我们的目标是在单个显示中合并列或行。这种方法有以下优点：
- 它避免了呈现冗余信息。
- 这样就省去了制作额外表格或图表的需要。
- 它将合并类别的数据与感兴趣的其他数据并排显示。
缺点是什么？生成这些摘要很棘手！使用 SAS 或 R 生成统计输出需要多次循环分析，替换变量，删除冗余信息，并重新排列数据以获得最佳呈现效果。
然而，JMP 提供的多重响应建模类型使这些分析变得简单易行。多重响应字符列的单元格代表一个或多个测量值，这些测量值实际上可以作为单独的观测值或列使用，具体取决于它们的用途。它的优点在于既能保持简洁的数据结构（例如每个患者一个观测值），又能进行更丰富、更具信息量的分析。
图 1 展示了一个名为“多重响应”的示例数据表（可从本博文右上角下载）。该表包含 100 位患者的数据，每位患者一行，协变量包括：研究中心标识符（1、2）、年龄、生物标志物（阳性、阴性）、四种剂量水平的治疗（高剂量、中剂量、低剂量、安慰剂）以及三种水平的响应（完全、部分、无）。其他变量将在下文中描述。
Figure 1. Multiple Responses data table图 1. 多项响应数据表
创建多选列有两种方法。
- 通过公式生成。变量“公式处理类别”是通过一个公式生成的，该公式使用 IF 语句对“处理”进行处理，从而生成多个响应。建模类型选择为“多响应”，并添加了“多响应”列属性，用于定义分隔符，以便将单元格分隔成不同的响应。默认情况下，分隔符是逗号，但在此处并不实用，因为其中一个响应包含逗号。因此，选择使用反斜杠。此外，还应用了“值顺序”列属性，以便对值进行有意义的排序。
- 合并列。选择“列”>“实用工具”>“合并列” （图 2），可以将多个列合并为一个包含分隔值的单列，并应用多响应列属性。例如，“高”、“中”、“低”、“高或中”以及“中或低”列就通过这种方式合并，生成了“合并列治疗类别”，其等效于“公式治疗类别”。同样，“响应”和“任何响应”列也通过这种方式合并，生成了多响应列“疗效响应”。
Figure 2. Combine columns图 2. 合并列
多项选择的四个嵌入式脚本可以运行，以从图表构建器或制表生成输出。
例如， “处理分组箱线图”脚本生成了图 3 所示的分析结果。将“公式处理类别”放置在X轴的放置区域，即可有效地为不同的处理分组创建虚拟观测值，这些观测值与各个处理水平一起汇总。Y 轴下方显示的样本量证实了分组水平与各个水平的相应总和相符。添加“五数概括” （图中未显示）可提供与每个箱线图对应的汇总统计信息。
Figure 3. Box plots by treatment groupings图 3. 按治疗分组的箱线图
类似地，嵌入式脚本“治疗分组制表”生成了多响应列中每个级别的汇总统计信息（图 4）。
Figure 4. Summary statistics by treatment groupings图 4. 按治疗分组的汇总统计数据
接下来，我们来看一下“疗效反应”列。嵌入的脚本“疗效反应条形图”生成了图 5，该图汇总了每种反应的发生频率，包括完全反应和部分反应的合并级别。条形图上方的样本量标签表明，“任何反应”的频率是各个反应级别的总和。脚本“疗效反应制表”使用“打包列”选项生成表格，以提供科学文献中常见的格式（图 6）。
有进取心的人可以结合配方治疗类别和疗效反应，制作自己的示例。
Figure 5. Frequency of responses by treatment图 5. 不同治疗方案的反应频率
Figure 6. Frequencies and percentages of responses by treatment图 6. 不同治疗方案的反应频率和百分比
尽管多重响应建模类型很有用，但在某些情况下，它的应用可能并不合理，例如用于传达“整体的一部分”的可视化元素，如饼图、马赛克图和树状图。例如，图 7 中的饼图由于虚拟地添加了 60 个“任意”响应的观测值，因此其百分比是基于 160 的分母计算的。此外，它暗示“任意”响应是一个独立于“完全”或“部分”的级别，而不是它们的组合。
一些用户可能会评论说，制表和图表构建工具足够灵活，可以在不同的放置区域添加多个坐标轴或变量，以适应额外的分组，而无需使用多响应列。在很多情况下，这确实如此。然而，多响应列的优势在于，它可以利用与传统分类列相同的脚本，而无需使用额外的功能或逻辑来根据分析需求修改脚本，从而避免增加复杂性。此外，创建单独的坐标轴或分组列会在视觉上将额外的列与其他层级隔离开来，可能需要重新调整坐标轴的缩放比例才能获得最佳的查看效果。
Figure 7. Pie chart of responses图 7. 响应饼图
综上所述，我计划更频繁地使用多重响应建模类型。希望这些示例能为您的下一次分析提供灵感！
