범주형 변수는 임상시험에서 흔히 관찰됩니다. 예를 들어, 투여량 순서형 변수(예: 고용량, 중간 용량, 저용량, 위약)는 무작위 배정된 치료제의 활성 의약 성분 함량을 내림차순으로 나타냅니다. 또 다른 예로, 치료 효과에 대한 반응은 완전 관해, 부분 관해, 또는 없음으로 표시될 수 있습니다. 고형암 치료 연구에서 RECIST 기준은 완전 관해, 부분 관해, 안정 병변, 진행성 병변의 4단계 척도를 사용하여 효과 반응을 정의합니다. 또한, 명목형 범주형 데이터는 인종 및 성별과 같은 중요한 인구통계학적 데이터 또는 연구 기간 동안 개별 환자가 치료받은 기관을 나타내는 식별자를 나타낼 수 있습니다.
범주형 변수의 한 가지 어려움은 연구 결과를 더 자세히 분석하기 위해 자연스럽게 추가 분석이 필요하다는 점입니다. 예를 들어, 여러 용량을 조사하는 임상시험에서 각 치료군의 표본 크기가 작은 경우가 많아 드문 이상반응에 대한 정확한 추정치를 얻기가 어렵습니다. 여러 용량(예: 고용량, 중간 용량, 저용량)을 사용하는 임상시험에서는 신약을 투여받은 모든 환자를 포함하는 '활성군'이라는 추가 그룹이 흔히 나타납니다. 표(및 그림)에는 다음과 같은 열이 제시됩니다.
특히 철저한 조사를 거치는 경우에는 더 많은 범주가 생성될 수도 있습니다.
| 활동적인 |
높은 |
높음-중간 |
중간 |
중하 |
낮은 |
플라시보 |
또한, 결과는 전체 결과 외에도 중요한 계층화 요인별로 제시될 수 있습니다.
| 전반적인 |
사이트 1 |
사이트 2 |
| A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
인접한 수준들을 그룹화하는 유사한 경향은 효능 또는 안전성 결과에서도 나타나며, 이로 인해 통계적 표현에 추가적인 행이 생성됩니다.
실제로 범주형 수준을 재분류하면 데이터 테이블 내에 새로운 변수나 관측치가 생성될 수 있습니다. 새로운 변수가 추가되면 새로운 그룹화를 적용한 요약 결과를 얻기 위해 분석을 다시 실행해야 하지만, 새로운 행은 일반적으로 'By ' 역할을 사용하여 더 쉽게 처리할 수 있습니다. 일반적으로 열이 있는 테이블을 생성하는 것은
또는
또는 행으로
또는
간단합니다. 하지만 두 가지 표현 방식 모두 중요하지 않습니다. 목표는 열이나 행을 하나의 화면에 결합하는 것입니다. 이러한 접근 방식에는 다음과 같은 이점이 있습니다.
- 이는 중복된 정보를 제시하는 것을 방지합니다.
- 이는 추가적인 표나 그림을 작성할 필요성을 없애줍니다.
- 이 기능은 축소된 범주에 대한 데이터를 관심 있는 다른 데이터와 나란히 표시합니다.
단점은 무엇일까요? 이러한 요약을 생성하는 것이 까다롭다는 것입니다! SAS나 R을 사용하여 통계 결과를 도출하려면 분석을 여러 번 반복하고, 변수를 바꾸고, 중복된 정보를 삭제하고, 가장 이상적인 형태로 데이터를 재정렬해야 합니다.
하지만 JMP는 다중 반응 모델링 유형을 제공하여 이러한 분석을 간편하게 수행할 수 있도록 합니다. 다중 반응 문자 열의 각 셀은 하나 이상의 측정값을 나타내며, 사용 방식에 따라 개별 관측치 또는 열처럼 기능합니다. 이 방식은 환자당 하나의 관측치와 같은 단순한 데이터 구조를 유지하면서도 더욱 풍부하고 유익한 분석을 가능하게 한다는 장점이 있습니다.
그림 1은 다중 반응 (이 블로그 게시물 오른쪽 상단에서 다운로드 가능)이라는 제목의 샘플 데이터 표를 보여줍니다. 이 표는 100명의 환자 데이터를 환자당 한 행씩 나타내며, 공변량으로는 사이트 식별자(1, 2), 연령, 바이오마커(양성, 음성), 4단계 치료(고용량, 중간 용량, 저용량, 위약), 그리고 3단계 반응(완전, 부분, 없음)이 포함됩니다. 다른 변수들도 있으며, 이에 대해서는 아래에 설명합니다.
Figure 1. Multiple Responses data table그림 1. 다중 응답 데이터 표
다중 응답 열을 만드는 방법에는 두 가지 접근 방식이 있습니다.
- 수식을 사용하여 생성되었습니다. 변수 '수식 처리 범주(Formula Treatment Categories)'는 처리(Treatment)에 대한 if 문을 적용하여 여러 응답을 생성하는 수식을 통해 만들어졌습니다. 모델링 유형은 다중 응답으로 선택되었고, 셀을 개별 응답으로 구분하는 데 사용되는 구분 기호를 정의하기 위해 ' 다중 응답(Multiple Response) ' 열 속성이 추가되었습니다. 기본 구분 기호는 쉼표이지만, 응답 중 하나에 쉼표가 포함되어 있으므로 여기서는 적합하지 않습니다. 따라서 백슬래시(\)가 선택되었습니다. 또한 값의 의미 있는 정렬을 위해 ' 값 순서(Value Order) ' 열 속성이 적용되었습니다.
- 열 결합. 여러 열을 구분자로 구분된 값으로 구성된 단일 열로 결합하고, [열] > [유틸리티] > [열 결합]을 선택하여 다중 응답 열 속성을 적용할 수 있습니다(그림 2). '높음', '중간', '낮음', '높음 또는 중간', '중간 또는 낮음' 열을 이와 같이 결합하여 '처리 범주 결합' 열을 생성했는데, 이는 '수식 처리 범주'와 동일합니다. 이와 거의 같은 방식으로 '응답'과 '모든 응답' 열을 결합하여 다중 응답 열인 '효능 응답'을 생성할 수 있습니다.
Figure 2. Combine columns그림 2. 열을 결합합니다.
복수 응답 에 포함된 4개의 내장 스크립트를 실행하면 그래프 빌더 또는 표로 만들다 에서 출력을 생성할 수 있습니다.
예를 들어, '치료 그룹별 상자 그림' 스크립트는 그림 3과 같은 분석 결과를 생성합니다. X 축 드롭 영역에 '치료 범주'를 배치하면 개별 치료 수준과 함께 요약되는 다양한 치료 그룹에 대한 가상 관측값이 효과적으로 생성됩니다. 아래쪽 Y축에 표시된 표본 크기는 그룹화된 수준이 개별 수준의 적절한 합계와 일치함을 확인시켜 줍니다. 5개 항목 요약 (표시되지 않음)을 추가하면 각 상자 그림에 해당하는 요약 통계를 얻을 수 있습니다.
Figure 3. Box plots by treatment groupings그림 3. 치료군별 상자 그림
마찬가지로 내장 스크립트인 Treatment Groupings Tabulate는 다중 응답 열에 있는 각 수준에 대한 요약 통계 세트를 생성합니다(그림 4).
Figure 4. Summary statistics by treatment groupings그림 4. 치료군별 요약 통계
이제 효능 반응 열을 살펴보면, 내장된 스크립트인 효능 반응 막대 차트(Efficacy Response Bar Chart)는 그림 5와 같이 각 반응의 발생 빈도를 요약하여 보여줍니다. 여기에는 완전 반응과 부분 반응을 합산한 빈도도 포함됩니다. 막대 위에 표시된 표본 크기 레이블은 '모든 반응'의 빈도가 개별 반응 수준의 합임을 확인시켜 줍니다. 효능 반응 표(Efficacy Response Tabulate) 스크립트는 팩 열(Pack Columns) 옵션을 사용하여 과학 문헌에서 일반적으로 볼 수 있는 표 형식으로 결과를 표시합니다(그림 6).
적극적인 사람들은 제형 치료 범주와 효능 반응을 결합하여 자신만의 사례를 만들어낼 수 있습니다.
Figure 5. Frequency of responses by treatment그림 5. 치료 방법별 반응 빈도
Figure 6. Frequencies and percentages of responses by treatment그림 6. 치료 방법별 응답 빈도 및 백분율
다중 응답 모델링 유형은 유용하지만, 파이 차트, 모자이크 차트, 트리 맵과 같이 "전체의 부분"을 나타내는 시각화 요소에는 적용이 적절하지 않을 수 있습니다. 예를 들어, 그림 7의 파이 차트는 '모든 응답'에 해당하는 관측치 60개를 가상으로 추가하여 분모가 160이 되므로 백분율을 계산하는 데 있어 '모든 응답'이 '완료' 또는 '부분'과는 별개의 수준인 것처럼 보이게 합니다.
일부 사용자는 '표로 만들기' 와 '그래프 열기' 기능이 여러 축이나 변수를 다양한 드롭 영역에 추가하여 다중 응답 열을 사용하지 않고도 추가적인 그룹화를 수용할 수 있을 만큼 유연하다고 언급할 수 있습니다. 많은 경우 이는 사실입니다. 그러나 다중 응답 열의 장점은 기존 범주형 열과 동일한 스크립트를 사용할 수 있다는 점이며, 분석 요구 사항에 따라 스크립트를 수정하기 위해 추가적인 기능이나 로직을 사용하는 복잡성을 줄일 수 있다는 것입니다. 또한, 별도의 축이나 그룹화 열을 생성하면 추가 열이 다른 수준과 시각적으로 분리되어 최적의 보기를 위해 축 크기를 조정해야 할 수도 있습니다.
Figure 7. Pie chart of responses그림 7. 응답률 원형 차트
종합적으로 고려해 볼 때, 다중 응답 모델링 유형은 제가 앞으로 더 자주 활용할 기능입니다. 이 예시들이 여러분의 다음 분석에 영감을 주기를 바랍니다!
