臨床試験では、カテゴリ変数が頻繁に観察されます。例えば、一連の用量（高用量、中用量、低用量、プラセボなど）を持つ順序尺度の治療変数は、ランダム化された治療に含まれる有効医薬品成分の量を降順で表します。別の例として、治療の継続に対する有効性反応は、完全奏効、部分奏効、またはなしと分類される場合があります。固形腫瘍の治療に関する研究では、 登録基準は、完全奏効、部分奏効、病状安定、病状進行の4段階スケールを使用して有効性反応を定義します。さらに、名義尺度のカテゴリデータは、人種や性別などの重要な人口統計データ、または研究全体を通して個々の患者が治療を受けた場所を示す施設識別子を記述する場合があります。
カテゴリ変数の課題の1つは、研究結果をさらに特徴づけるための追加分析が必然的に必要になることです。たとえば、複数の用量を検討する試験では、各治療群のサンプルサイズが小さいことが多く、まれな有害事象の正確な推定値を得ることが困難になります。複数の用量（例：高用量、中用量、低用量）の試験では、新規薬剤の投与を受けたすべての患者をまとめた「アクティブ」というラベルの追加グループが観察されることは珍しくありません。表（および図）には、次の列が示されています。
特に徹底的な調査を行った場合、さらに多くのカテゴリーが作成されることがあります。
| アクティブ |
高い |
高～中 |
中くらい |
中低 |
低い |
プラセボ |
さらに、結果は全体的な結果に加えて、重要な層別化要因別に提示される場合もある。
| 全体 |
サイト1 |
サイト2 |
| A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
隣接するレベルをグループ化する同様の傾向は、有効性や安全性の結果においても重要であり、統計表示において追加の行が生じる結果となる。
実際には、カテゴリレベルの再グループ化によって、データテーブル内に新しい変数または観測値が生じる可能性があります。新しい変数では、新しいグループ化で要約を作成するために分析を再実行する必要がありますが、新しい行はによるロールを使用することでより簡単に処理できます。一般的に、列を持つテーブルを作成すると、
または
または行で
または
これは単純明快です。しかし、どちらの表示方法も重要ではありません。目的は、単一の表示内で列または行を組み合わせることです。このアプローチには次のような利点があります。
- 重複した情報の提示を排除します。
- これにより、追加の表や図を作成する必要がなくなります。
- これは、集約されたカテゴリのデータを、その他の関心のあるデータと並べて表示します。
欠点は？これらの要約を作成するのが難しいことです！SASやRを使って統計出力を生成するには、分析を複数回繰り返し、変数を切り替え、冗長な情報を削除し、最適な表示になるようにデータを並べ替える必要があります。
しかし、JMPでは多重応答モデリングタイプが利用できるため、これらの分析が容易になります。多重応答文字列のセルは、使用方法に応じて個別の観測値または列として機能する1つ以上の測定値を表します。これにより、患者1人につき1つの観測値といったシンプルなデータ構造を維持しながら、より豊富で有益な分析が可能になります。
図1は、 「複数の反応」と題されたサンプルデータテーブルを示しています（このブログ記事の右上からダウンロードできます）。これは、100人の患者のデータ（患者1人につき1行）を表しており、共変量として、施設識別子（1、2）、年齢、バイオマーカー（陽性、陰性）、4段階の治療（高用量、中用量、低用量、プラセボ）、および3段階の反応（完全、部分、なし）が含まれています。その他の変数も存在し、以下で説明します。
Figure 1. Multiple Responses data table図1. 複数回答データ表
複数回答形式の列を作成するには、2つの方法があります。
- 数式による。変数「数式処理カテゴリ」は、処理にif文を適用して複数の応答を生成する数式を使用して作成されました。モデリングタイプは複数応答として選択され、セルを個別の応答に区切るために使用される区切り文字を定義するために「複数応答」列プロパティが追加されました。デフォルトでは区切り文字はカンマですが、応答の1つにカンマが含まれているため、ここでは実用的ではありません。代わりにバックスラッシュが選択されました。また、値を意味のある順序で並べ替えるために、「値の順序」列プロパティも適用されました。
- 列の結合。複数の列を、区切り文字で区切られた値の単一の列に結合し、複数の応答列プロパティを適用するには、[列] > [ユーティリティ] > [列の結合]を選択します（図2）。この方法で、[高]、[中]、[低]、[高または中]、[中または低]の各列を結合して、[列の結合処理カテゴリ]を作成します。これは、[数式処理カテゴリ]と同等です。同様に、[応答]と[任意の応答]を結合して、複数の応答列である[有効性応答]を作成します。
Figure 2. Combine columns図2. 列の結合
The four embedded scripts of 複数の回答 can be run to produce output from グラフビルダー or 表形式.
例えば、スクリプト「Treatment Groupings Box Plot」は図3のような分析結果を生成します。X軸のドロップゾーンに「Formula Treatment Categories」を配置することで、個々の処理レベルと並んで要約される、さまざまな処理グループの仮想的な観測値が効果的に作成されます。下側のY軸に表示されているサンプルサイズは、グループ化されたレベルが個々のレベルの適切な合計と一致していることを示しています。5桁の要約（図示せず）を追加すると、各ボックスプロットに対応する要約統計量が得られます。
Figure 3. Box plots by treatment groupings図3．治療群別の箱ひげ図
同様に、埋め込みスクリプト「Treatment Groupings Tabulate」は、複数の応答列に存在する各レベルについて、一連の要約統計を生成します（図4）。
Figure 4. Summary statistics by treatment groupings図4．治療群別の要約統計量
有効性反応列に注目すると、埋め込みスクリプト「有効性反応棒グラフ」によって図5が生成されます。この図5は、完全反応と部分反応の合計レベルを含め、各反応の発生頻度をまとめたものです。棒グラフの上に表示されているサンプルサイズラベルは、任意の反応の頻度が個々の反応レベルの合計であることを示しています。スクリプト「有効性反応表」は、 「列をパック」オプションを使用して表形式で表示し、科学文献で一般的に見られる形式を提供します（図6）。
意欲的な個人は、処方治療カテゴリーと有効性反応を組み合わせた独自の例を作成することができる。
Figure 5. Frequency of responses by treatment図5．治療別の反応頻度
Figure 6. Frequencies and percentages of responses by treatment図6．治療別の反応の頻度と割合
多重応答モデリングは有用ですが、円グラフ、モザイク、ツリーマップなど、「全体の一部」を伝える視覚化要素など、その適用が適切でない場合もあります。例えば、図7の円グラフは、任意の応答を持つ60の観測値を仮想的に加算するため、分母が160のパーセンテージを生成します。さらに、任意の応答は、完全または部分的な応答との組み合わせではなく、それらとは異なるレベルであることを示唆しています。
一部のユーザーは、表形式とグラフの要素は、複数の軸や変数を異なるドロップゾーンに追加して、複数応答列を必要とせずに追加のグループ分けに対応できるほど柔軟性が高いとコメントするかもしれません。多くの場合、これは全くその通りです。しかし、複数応答列の利点は、分析のニーズに応じてスクリプトを変更するために追加の機能やロジックを使用する複雑さを加えることなく、従来のカテゴリ列と同じスクリプトを活用できることです。さらに、個別の軸またはグループ化列を作成することで、追加の列を他のレベルから視覚的に分離できるため、最適な表示のために軸のスケールを変更する必要が生じる可能性があります。
Figure 7. Pie chart of responses図7．回答の円グラフ
総合的に考えると、多重応答モデリングは今後より頻繁に活用したい機能です。これらの例が、皆さんの次回の分析のヒントになれば幸いです。
