Le variabili categoriali sono frequentemente osservate negli studi clinici. Ad esempio, le variabili di trattamento ordinali con una serie di dosi (es. Dose Alta, Dose Media, Dose Bassa, o Placebo) descrivono, in ordine decrescente, la quantità di principio attivo farmaceutico presente nel trattamento randomizzato. Un altro esempio è la risposta di efficacia all'esposizione continua al trattamento, che può essere etichettata come Completa, Parziale o Nessuna. Nello studio dei trattamenti per i tumori solidi, i criteri RECIST definiscono la risposta di efficacia utilizzando una scala a quattro livelli: Risposta Completa, Risposta Parziale, Malattia Stabile, Malattia Progressiva. Inoltre, i dati categoriali nominali possono descrivere importanti dati demografici, come etnia e sesso, o un identificativo del centro che comunica dove i singoli pazienti vengono trattati durante lo studio.
Una delle difficoltà legate alle variabili categoriche è che esse conducono naturalmente ad analisi aggiuntive per caratterizzare ulteriormente i risultati dello studio. Ad esempio, negli studi che esaminano dosi multiple, la dimensione del campione per ciascun braccio di trattamento è spesso ridotta, il che rende difficile ottenere stime accurate per gli eventi avversi rari. In uno studio con dosi multiple (ad esempio, dose elevata, dose media, dose bassa), non è raro osservare un gruppo aggiuntivo denominato "Attivo", che comprende tutti i pazienti che hanno ricevuto dosi del nuovo farmaco. Le tabelle (e le figure) presentano le seguenti colonne.
| Attivo |
Dose elevata |
Dose media |
Basso dosaggio |
Placebo |
In alcuni casi particolarmente approfonditi, è possibile individuare anche ulteriori categorie:
| Attivo |
Alto |
Alto-Medio |
Mezzo |
Medio-basso |
Basso |
Placebo |
Inoltre, oltre ai risultati complessivi, i risultati possono essere presentati anche in base a importanti fattori di stratificazione.
| Complessivamente |
Sito 1 |
Sito 2 |
| A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
A |
H |
M |
L |
P |
Una tendenza simile a raggruppare i livelli adiacenti è di interesse anche per i risultati di efficacia o sicurezza, con conseguente aggiunta di righe nelle presentazioni statistiche.
| Completo o parziale |
| Completare |
| Parziale |
| Nessuno |
In pratica, i raggruppamenti di livelli categoriali possono portare a nuove variabili o osservazioni all'interno di una tabella di dati. Le nuove variabili richiedono la ripetizione di un'analisi per produrre riepiloghi con il nuovo raggruppamento, mentre le nuove righe tendono ad essere gestite più facilmente tramite l'uso dei ruoli Di . In generale, la produzione di tabelle con colonne
| Dose elevata |
Dose media |
Basso dosaggio |
Placebo |
O
o con righe
| Completare |
| Parziale |
| Nessuno |
O
| Completo o parziale |
| Nessuno |
è semplice. Tuttavia, nessuna delle due presentazioni è interessante; l'obiettivo è combinare colonne o righe all'interno di un'unica visualizzazione. Questo approccio presenta dei vantaggi:
- Elimina la presentazione di informazioni ridondanti.
- Elimina la necessità di produrre tabelle o figure aggiuntive.
- Consente di affiancare i dati relativi alle categorie aggregate agli altri dati di interesse.
Lo svantaggio? Generare questi riepiloghi è complicato! Produrre output statistici utilizzando SAS o R richiede di ripetere l'analisi più volte, sostituire le variabili, eliminare le informazioni ridondanti e riordinare i dati per ottenere la presentazione più efficace.
JMP, tuttavia, semplifica queste analisi grazie alla disponibilità del tipo di modellazione a risposta multipla . Le celle di una colonna di tipo carattere a risposta multipla rappresentano una o più misurazioni che funzionano di fatto come osservazioni o colonne separate, a seconda di come vengono utilizzate. Il vantaggio principale è quello di mantenere una struttura dati semplice, ad esempio un'osservazione per paziente, consentendo al contempo un'analisi più ricca e informativa.
La Figura 1 presenta una tabella di dati di esempio, intitolata Risposte Multiple (scaricabile dall'angolo in alto a destra di questo post del blog). Rappresenta i dati di 100 pazienti, una riga per paziente, con covariate per Identificativo del sito (1, 2), Età, Biomarcatore (Positivo, Negativo), Trattamento con quattro livelli (Dose elevata, Dose media, Dose bassa, Placebo) e una Risposta a tre livelli (Completa, Parziale, Nessuna). Sono presenti anche altre variabili, descritte di seguito.
Figure 1. Multiple Responses data tableFigura 1. Tabella dei dati relativi alle risposte multiple.
Esistono due approcci per creare una colonna a risposta multipla.
- Tramite formula. La variabile Formula Categorie di trattamento è stata prodotta utilizzando una formula che ha generato le risposte multiple tramite un'istruzione condizionale applicata al trattamento. Il tipo di modellazione selezionato è stato "risposta multipla" ed è stata aggiunta una proprietà di colonna "Risposta multipla" per definire un delimitatore utilizzato per separare le celle in risposte distinte. Per impostazione predefinita, il delimitatore è una virgola, il che non è pratico in questo caso poiché una delle risposte include una virgola. È stata quindi selezionata una barra rovesciata. È stata inoltre applicata una proprietà di colonna "Ordine dei valori" per produrre un ordinamento significativo dei valori.
- Combinazione di colonne. È possibile combinare più colonne in un'unica colonna di valori delimitati e applicare la proprietà di risposta multipla selezionando Col > Utilità > Combina colonne (Figura 2). Le colonne Alto, Medio, Basso, Alto o Medio e Medio o Basso sono state combinate in questo modo per produrre la colonna Combinazione di colonne Categorie di trattamento, equivalente a Formula categorie di trattamento. Allo stesso modo, Risposta e Qualsiasi risposta vengono combinate per produrre la colonna di risposta multipla Risposta di efficacia.
Figure 2. Combine columnsFigura 2. Combinare le colonne
I quattro script incorporati di Risposte multiple possono essere eseguiti per produrre output da Generatore di grafici o Tabellare .
Ad esempio, lo script Box plot dei gruppi di trattamento produce l'analisi mostrata nella Figura 3. Posizionando le categorie di trattamento della formula nell'area di rilascio dell'asse X , si creano di fatto osservazioni virtuali per i diversi raggruppamenti di trattamenti, che vengono riassunte insieme ai singoli livelli di trattamento. Le dimensioni del campione presentate nell'asse Y inferiore confermano che i livelli raggruppati coincidono con le somme appropriate dei singoli livelli. L'aggiunta di un riepilogo a 5 numeri (non mostrato) fornisce statistiche riassuntive corrispondenti a ciascun box plot.
Figure 3. Box plots by treatment groupingsFigura 3. Box plot per gruppi di trattamento
Analogamente, lo script incorporato Tabella dei gruppi di trattamento produce una serie di statistiche riassuntive per ciascuno dei livelli presenti nella colonna delle risposte multiple (Figura 4).
Figure 4. Summary statistics by treatment groupingsFigura 4. Statistiche riassuntive per gruppi di trattamento
Concentrando la nostra attenzione sulla colonna "Risposta all'efficacia", lo script incorporato " Grafico a barre della risposta all'efficacia" genera la Figura 5, che riassume la frequenza con cui si verifica ciascuna risposta, inclusi i livelli combinati di risposta completa e parziale. Le etichette relative alla dimensione del campione presentate sopra le barre confermano che la frequenza di "Qualsiasi risposta" è la somma dei singoli livelli di risposta. Lo script " Tabulazione della risposta all'efficacia" fornisce una visualizzazione tabellare utilizzando l'opzione "Raggruppa colonne" per fornire il formato tipicamente presente nella letteratura scientifica (Figura 6).
Gli individui più intraprendenti possono creare i propri esempi combinando le categorie di trattamento delle formule e la risposta di efficacia.
Figure 5. Frequency of responses by treatmentFigura 5. Frequenza delle risposte in base al trattamento
Figure 6. Frequencies and percentages of responses by treatmentFigura 6. Frequenze e percentuali delle risposte per trattamento
Sebbene la modellazione a risposte multiple sia utile, esistono casi in cui la sua applicazione potrebbe non essere appropriata, come nel caso di elementi di visualizzazione che comunicano "parti del tutto", quali grafici a torta, a mosaico e ad albero. Ad esempio, il grafico a torta nella Figura 7 produce percentuali basate su un denominatore di 160 a causa della somma virtuale di 60 osservazioni con risposta "Qualsiasi". Inoltre, suggerisce che la risposta "Qualsiasi" sia un livello distinto da "Completo" o "Parziale", piuttosto che la loro combinazione.
Alcuni utenti potrebbero obiettare che Tabellare e Generatore di grafici sono sufficientemente flessibili da consentire l'aggiunta di più assi o variabili a diverse aree di trascinamento per gestire ulteriori raggruppamenti senza la necessità di una colonna a risposta multipla. In molti casi, questo è assolutamente vero. Tuttavia, il vantaggio della colonna a risposta multipla è che può utilizzare lo stesso script delle tradizionali colonne categoriali senza la complessità aggiuntiva di dover ricorrere a funzionalità o logiche particolari per modificare lo script in base alle esigenze dell'analisi. Inoltre, la creazione di assi o colonne di raggruppamento separate isola visivamente le colonne aggiuntive dagli altri livelli, rendendo potenzialmente necessario un ridimensionamento degli assi per una visualizzazione ottimale.
Figure 7. Pie chart of responsesFigura 7. Grafico a torta delle risposte
Tutto sommato, la modellazione a risposte multiple è una funzionalità che intendo utilizzare più frequentemente. Spero che questi esempi vi siano d'ispirazione per la vostra prossima analisi!
