Monitoraggio basato sul rischio (RBM) è un argomento caldo nell'arena delle sperimentazioni cliniche. È un nuovo modo di progettare e gestire sperimentazioni cliniche. Ora, piuttosto che visitare ogni sito di test clinici e rivedere tutti i record dei pazienti, si identificano solo quelli che presentano il rischio più elevato di scarsa qualità dei dati, frode e scarsa efficienza operativa. Il mese scorso alla conferenza annuale della Drug Information Association, Richard Zink ha tenuto due presentazioni sul tema del RBM e ha acceso il fuoco sull'interesse per l'argomento. Richard, che è lo sviluppatore principale di RBM per JMP e a blogger prolifico sull'argomento, rilascerà il suo libro, Monitoraggio basato sul rischio e rilevamento di frodi nelle sperimentazioni cliniche con JMP e SAS , il 16 luglio.
Recentemente, abbiamo parlato con Richard del suo libro e abbiamo chiesto il suo approfondimento su cosa RBM significhi per le sperimentazioni cliniche e l'industria farmaceutica.
Perché hai scritto il libro e come speri che i praticanti lo usino?
Ho pensato che un libro sarebbe una buona idea per aiutare gli utenti attuali a ottenere il massimo da JMP Clinical. Inizialmente, stavo pensando a un libro su argomenti di sicurezza. Tuttavia, mentre stavo falciando il mio prato un sabato a caso, ho avuto un'illuminazione che molte delle caratteristiche che stavo attualmente sviluppando e che avevo sviluppato di recente riguardavano problemi relativi alla qualità dei dati negli studi clinici. La qualità dei dati è un argomento importante, dal momento che il benessere dei pazienti deve essere protetto, così come l'integrità delle conclusioni dello studio. Tuttavia, una percentuale significativa dei costi di prova nell'industria farmaceutica è associata alla revisione dei dati di prova. L'obiettivo è di mantenere i dati di alta qualità con una revisione più efficiente, sfruttando il più possibile statistiche e grafici.
Spero che gli utenti di tutte le provenienze possano utilizzare il testo per ottenere informazioni su come possono identificare e indagare su problemi relativi alla qualità dei dati e alla cattiva condotta nelle sperimentazioni cliniche. Inoltre, gli esempi illustrano ai nuovi utenti JMP quanto sia facile estendere le analisi oltre ai report che vengono forniti immediatamente. Non ho mai usato JMP mentre ero nel settore farmaceutico, il che a posteriori è molto sfortunato dal momento che è molto facile esplorare i dati usando JMP. Spero di convincere gli altri nello sviluppo clinico di quanto sia fantastico il JMP, soprattutto perché non fanno lo stesso errore che ho fatto io.
Dimmi qualcosa di sorprendente che hai scoperto durante la ricerca del libro.
Negli studi farmaceutici, la verifica dei dati di origine (SDV) - che è l'atto di confrontare i moduli di segnalazione dei casi (CRF) usati per raccogliere i dati di prova contro i record dei medici - è stata tradizionalmente eseguita in modo che tutti i campi CRF siano verificati. In superficie, rivedere ogni punto dati sembra un buon modo per catturare errori e fornire un database di alta qualità. Tuttavia, questo processo manuale non consente facilmente confronti tra tempo, pazienti e altri centri clinici, che sono metodi estremamente efficaci per l'identificazione di dati insoliti. Inoltre, nonostante alcuni equivoci, il 100 percento SDV non è un requisito della FDA. Dato il costo dei metodi tradizionali, i loro limiti nella valutazione di vari aspetti della qualità dei dati e la mancanza di requisiti normativi, sono un po 'sorpreso di come queste pratiche siano diventate così diffuse. La buona notizia è che l'industria e numerose agenzie di regolamentazione stanno lavorando per identificare mezzi efficaci ed efficienti per fornire dati di qualità, il tutto mantenendo al tempo stesso protezioni sufficienti per il benessere dei partecipanti alla sperimentazione.
Qual è uno degli approfondimenti più importanti di questo libro?
È molto importante capire che ogni membro del team ha un ruolo da svolgere nella revisione dei dati di prova, e ogni individuo porta un set di abilità unico importante per comprendere la sicurezza del paziente, l'aderenza al protocollo o l'insufficienza dei dati che possono influenzare l'analisi finale, studio clinico relazione e successiva revisione e approvazione regolamentare.
Quale pensi che sia il primo passo che un'azienda farmaceutica / sponsor deve intraprendere per iniziare a implementare RBM?
Innanzitutto, le aziende dovranno identificare tutte le fonti di dati che sono interessate a utilizzare per RBM e ci sono molte possibilità. Ad esempio, il database degli studi può fornire informazioni sui risultati di sicurezza, disposizione e iscrizione. I sistemi di randomizzazione forniscono dati su arruolamento, guasti dello schermo e dispensazione di farmaci. I sistemi di gestione dei database contengono dati sulle query per risolvere le incoerenze dei dati, le pagine CRF mancanti e il modo in cui gli investigatori reattivi devono affrontare i problemi. Statisti e programmatori possono scrivere programmi per identificare deviazioni di protocollo e violazioni di ammissibilità. I monitor possono raccogliere manualmente dati sulle violazioni del protocollo e altri problemi sul sito che altrimenti non sarebbero disponibili elettronicamente. Una volta identificate queste fonti, devono essere integrate. Il processo per aggiornare questo set di dati integrato deve essere semplice in modo che possa essere utilizzato su base frequente.
Che valore vedranno le aziende con RBM e quali saranno le insidie che incontreranno?
Ci saranno risparmi sui costi per le aziende. Credo inoltre che ci saranno miglioramenti nella qualità dei dati concentrando gli sforzi sui dati più importanti per la sperimentazione, utilizzando statistiche e grafici per identificare i segnali importanti in modo efficiente.
Penso che ci saranno delle sfide nell'integrazione dei dati come ho descritto sopra, ma ritengo che il problema più grande sarà quello della proprietà del processo RBM. Chi è il responsabile? Gestione dati? Statistiche? Operazioni cliniche? IT? Tutti loro hanno ruoli importanti da svolgere durante tutto il processo, ma non penso che sarà la responsabilità di nessun dipartimento. Definire chiaramente le esigenze e le responsabilità di ogni membro del team sarà importante per far funzionare RBM come un orologio. Sarà necessario investire in una formazione sufficiente per educare le persone a nuovi processi e metterli a loro agio con nuovi strumenti per svolgere il proprio lavoro.
In che modo RBM e questo libro alla fine aiutano i pazienti nel nostro sistema sanitario?
Si stima che le attuali pratiche di monitoraggio consumino fino a un terzo del costo di un budget per studi clinici. I potenziali risparmi potrebbero essere utilizzati per rendere i farmaci più accessibili, consentire una maggiore innovazione nelle aree di trattamento stabilite o perseguire lo sviluppo in aree di bisogni insoddisfatti. Inoltre, penso che l'approccio proattivo alla qualità basato sul rischio negli studi clinici possa proteggere in modo più efficace le persone che partecipano alle sperimentazioni cliniche.
