リスクベースのモニタリング臨床試験の分野では（RBM）が話題になっています。それは臨床試験をデザインし運営する新しい方法です。今や、各臨床試験サイトを訪れてすべての患者記録を検討するのではなく、データ品質の悪さ、詐欺および運用効率の低下のリスクが高い人だけを特定します。先月開催されたDrug Information Associationの年次総会で、Richard ZinkはRBMについて2つのプレゼンテーションを行い、この問題への関心が高まった。RBMの開発主任であるRichard JMP そして多作ブロガートピックについては、彼の本を公開します JMPとSASを用いた臨床試験におけるリスクベースのモニタリングと不正検出 7月16日
最近、私達は彼の本についてリチャードと話し、RBMが臨床試験と製薬業界にとって何を意味するのかについての彼の洞察を求めました。
なぜあなたはその本を書いたのですか？
私は、本が現在のユーザーがJMP Clinicalを最大限に活用するのを助けるために良い考えであると思いました。当初、私は安全性に関する本について考えていました。しかし、土曜日に私の芝生を無作為に刈っている間、私が現在開発中で最近開発した機能の多くは、臨床試験におけるデータ品質に関連する問題に対処しているというエピファニーがありました。研究の結論の完全性と同様に、患者の幸福も保護される必要があるので、データ品質は重要なトピックです。しかし、製薬業界における治験費のかなりの部分が治験データのレビューに関連しています。目標は、可能な限り統計とグラフィックを活用して、より効率的なレビューで高品質のデータを維持することです。
あらゆる分野のユーザーがこのテキストを使用して、データ品質および臨床試験における不正行為に関連する問題を特定し調査する方法についての洞察を得ることができます。さらに、これらの例は、新しいJMPユーザーに、すぐに提供されるレポートを超えて分析を拡張することがいかに簡単であるかを示しています。製薬中はJMPを使ったことがありませんが、振り返ってみると、JMPを使ってデータを調べるのはとても簡単なのでとても残念です。臨床開発において他の人たちにJMPの素晴らしさを納得させたいと願っています - ほとんどの人は私がしたのと同じ間違いをしないように。
この本を調べている間にあなたが発見した驚くべき何かを教えてください。
医薬品試験では、試験データを収集するために使用される症例報告書（CRF）を医師の記録と比較する行為であるソースデータ検証（SDV）が伝統的に行われ、すべてのCRFフィールドが検証されます。表面的には、すべてのデータポイントを確認することは、エラーを把握し、高品質のデータベースを提供するための良い方法のように思えます。ただし、この手動プロセスでは、経時的な比較、患者やその他の臨床センターでの比較は容易にはできません。これは、異常なデータを特定するための非常に効果的な方法です。さらに、いくつかの誤解にもかかわらず、100％SDVはFDAの要件ではありません。従来の方法のコスト、データ品質のさまざまな側面を評価する際のそれらの制限、および規制上の要件の欠如を考えると、これらのプラクティスがいかに広く普及したかには少し驚きます。幸いなことに、業界および多数の規制当局は、試験参加者の幸福を十分に保護しながら、質の高いデータを提供するための効果的かつ効率的な手段を特定するために取り組んでいます。
この本からの最も重要な洞察の1つは何ですか？
チームメンバー全員が治験データのレビューに果たすべき役割を担っており、各個人が患者の安全性、プロトコルの順守、または最終分析、臨床試験に影響を与える可能性のあるデータ不足を理解するために重要な独自のスキルを持っている報告、およびその後の規制上の見直しと承認。
RBMの導入を開始するために製薬会社/スポンサーが講じなければならない最初のステップは何だと思いますか？
まず、企業は、RBMに使用することに関心のあるすべてのデータソースを特定する必要があります。多くの可能性があります。例えば、研究データベースは、安全性の結果、処置および登録に関する情報を提供することができます。無作為化システムは、登録、スクリーニング失敗および薬物投与に関するデータを提供する。データベース管理システムには、データの矛盾、CRFページの欠落、および問題に対処するための調査担当者の反応性を解決するためのクエリに関するデータが含まれています。統計学者やプログラマーは、プロトコルの逸脱や適格性の侵害を識別するためのプログラムを書くことができます。モニターは手動でプロトコル違反やその他の電子的に利用できないサイトの問題に関するデータを収集することがあります。これらの情報源が特定されたら、それらを統合する必要があります。この統合データセットを更新するプロセスは、頻繁に使用できるように簡単である必要があります。
RBMによって企業はどのような価値を得られるのでしょうか。また、どのような落とし穴がありますか。
企業にとってコスト削減になるでしょう。また、治験にとって最も重要なデータに焦点を当て、統計とグラフィックを利用して重要なシグナルを効率的に識別することで、データ品質が向上すると考えています。
上記のようにデータを統合することには課題があると思いますが、最大の問題はRBMプロセスの所有権の1つになると思います。誰が責任者ですか？データ管理？統計？臨床手術ですか？それ？全員がプロセス全体を通して重要な役割を果たしますが、それが1つの部門の責任になるとは思いません。RBMが時計仕掛けのように運営されるためには、各チームメンバーのニーズと責任を明確に定義することが重要になります。新しいプロセスについて人々を教育し、彼らの仕事を遂行するための新しいツールに慣れるための十分なトレーニングに投資する必要があります。
RBMとこの本は、最終的にどのようにして私たちの医療システムの患者を助けますか？
現在のモニタリング方法は、臨床試験予算の3分の1までの費用を消費すると推定されています。潜在的な節約は、薬をより手頃な価格にするため、確立された治療分野におけるさらなる革新を可能にするため、または満たされていないニーズの分野における開発を追求するために使用され得る。さらに、臨床試験の質に対する予防的なリスクベースのアプローチは、臨床試験に参加する個人をより効果的に保護すると思います。
