Surveillance axée sur les risques (RBM) est un sujet brûlant dans le domaine des essais cliniques. C'est une nouvelle façon de concevoir et de mener des essais cliniques. Désormais, au lieu de visiter chaque site d’essais cliniques et d’examiner tous les dossiers de patients, vous identifiez uniquement les personnes qui présentent un risque plus élevé de mauvaise qualité des données, de fraude et d’efficacité opérationnelle médiocre. Le mois dernier, lors de la conférence annuelle de la Drug Information Association, Richard Zink a présenté deux exposés sur le thème de la GAR et a attiré l'attention sur son intérêt. Richard, développeur principal de RBM pour JMP et un blogueur prolifique sur le sujet, publiera son livre, Surveillance basée sur les risques et détection de la fraude dans les essais cliniques utilisant JMP et SAS , le 16 juillet.
Récemment, nous avons parlé à Richard de son livre et lui avons demandé de mieux comprendre ce que RBM signifie pour les essais cliniques et l’industrie pharmaceutique.
Pourquoi avez-vous écrit le livre et comment espérez-vous que les pratiquants l'utiliseront?
Je pensais qu'un livre serait une bonne idée pour aider les utilisateurs actuels à tirer le meilleur parti de JMP Clinical. Au début, je pensais à un livre sur la sécurité. Cependant, alors que je tondais ma pelouse un samedi au hasard, je pensais que beaucoup des fonctionnalités que je développais actuellement et que j'avais développées récemment portaient sur des problèmes liés à la qualité des données dans les essais cliniques. La qualité des données est un sujet important, car le bien-être des patients doit être protégé ainsi que l'intégrité des conclusions de l'étude. Cependant, une part importante des coûts des essais dans l’industrie pharmaceutique est liée à la révision des données des essais. L'objectif est de conserver des données de haute qualité avec une révision plus efficace, en exploitant autant que possible les statistiques et les graphiques.
J'espère que les utilisateurs de tous les horizons pourront utiliser le texte pour mieux comprendre comment identifier et étudier des problèmes liés à la qualité des données et à la mauvaise conduite dans les essais cliniques. De plus, les exemples montrent aux nouveaux utilisateurs de JMP à quel point il est facile d’étendre les analyses au-delà des rapports immédiatement fournis. Je n'ai jamais utilisé JMP lorsque j'étais dans l'industrie pharmaceutique, ce qui, rétrospectivement, est très regrettable, car il est si facile d'explorer des données à l'aide de JMP. J'espère convaincre les autres chercheurs, en développement clinique, de l'excellence de JMP, principalement pour qu'ils ne commettent pas la même erreur que moi.
Dites-moi quelque chose de surprenant que vous avez découvert lors de vos recherches dans le livre.
Dans les essais pharmaceutiques, la vérification des données source (SDV) - qui consiste à comparer les formulaires de rapport de cas (CRF) utilisés pour collecter les données d’essais par rapport aux dossiers du médecin - était traditionnellement effectuée de manière à vérifier tous les champs de CRF. À première vue, l'examen de chaque point de données semble être un bon moyen de capturer les erreurs et de fournir une base de données de haute qualité. Cependant, ce processus manuel ne permet pas facilement de faire des comparaisons dans le temps, les patients et d'autres centres cliniques, ce qui est une méthode extrêmement efficace pour identifier des données inhabituelles. En outre, malgré certaines idées fausses, la VDA à 100% n’est pas une exigence. Compte tenu du coût des méthodes traditionnelles, de leurs limites dans l'évaluation de divers aspects de la qualité des données et de l'absence d'exigences réglementaires, je suis un peu surpris de la manière dont ces pratiques se sont généralisées. La bonne nouvelle est que l'industrie et de nombreux organismes de réglementation s'emploient à identifier des moyens efficaces et efficients de fournir des données de qualité, tout en maintenant des protections suffisantes pour le bien-être des participants à l'essai.
Quelle est l'une des idées les plus importantes de ce livre?
Il est vraiment important de comprendre que chaque membre de l’équipe a un rôle à jouer dans l’examen des données de l’essai et que chaque individu apporte un ensemble de compétences unique, essentiel pour comprendre la sécurité des patients, l’observance du protocole ou les insuffisances de données pouvant affecter l'analyse finale, étude clinique rapport, et examen et approbation réglementaires ultérieurs.
Selon vous, quelle est la première étape qu'une société pharmaceutique / sponsor doit franchir pour commencer à mettre en œuvre la GAR?
Premièrement, les entreprises devront identifier toutes les sources de données qu'elles souhaitent utiliser pour la GAR, et les possibilités sont nombreuses. Par exemple, la base de données de l'étude peut fournir des informations sur les résultats en matière de sécurité, la disposition et l'inscription. Les systèmes de randomisation fournissent des données sur les inscriptions, les échecs de dépistage et la dispensation des médicaments. Les systèmes de gestion de base de données contiennent des données sur les requêtes permettant de résoudre les incohérences dans les données, les pages CRF manquantes et la réactivité des enquêteurs face aux problèmes. Les statisticiens et les programmeurs peuvent écrire des programmes pour identifier les déviations de protocole et les violations d'éligibilité. Les moniteurs peuvent collecter manuellement des données sur les violations de protocole et autres problèmes sur le site qui ne seraient autrement pas disponibles électroniquement. Une fois ces sources identifiées, elles doivent être intégrées. Le processus d'actualisation de cet ensemble de données intégré doit être simple afin de pouvoir être utilisé fréquemment.
Quelle valeur les entreprises verront-elles avec la GAR et quels écueils rencontreront-elles?
Il y aura des économies de coûts pour les entreprises. Je pense également que la qualité des données sera améliorée en concentrant les efforts sur les données les plus importantes pour l'essai, en utilisant des statistiques et des graphiques pour identifier efficacement les signaux importants.
Comme je l'ai décrit ci-dessus, l'intégration des données posera des difficultés, mais je pense que le principal problème sera celui de la propriété du processus de gestion axée sur les résultats. Qui est responsable? Gestion de données? Statistiques? Opérations cliniques? IL? Tous ont un rôle important à jouer tout au long du processus, mais je ne pense pas que ce sera la responsabilité d'un seul ministère. Définir clairement les besoins et les responsabilités de chaque membre de l'équipe sera important pour que la GAR fonctionne comme sur des roulettes. Il faudra investir dans une formation suffisante pour éduquer les gens sur les nouveaux processus et les familiariser avec de nouveaux outils pour effectuer leur travail.
Comment RBM et ce livre aident-ils les patients de notre système de santé?
On estime que les pratiques de surveillance actuelles consomment jusqu'à un tiers du coût d'un budget d'essais cliniques. Les économies potentielles pourraient être utilisées pour rendre les médicaments plus abordables, permettre une plus grande innovation dans des domaines de traitement établis ou poursuivre le développement dans des domaines de besoins non satisfaits. De plus, je pense que l'approche proactive de la qualité dans les essais cliniques basée sur le risque protégera plus efficacement les personnes participant aux essais cliniques.
