Gli studi clinici randomizzati controllati (RCT) e altri esperimenti statistici attentamente progettati rappresentano il gold standard per rispondere a quesiti di causa ed effetto. L'assegnazione casuale di unità sperimentali (ad esempio, i partecipanti a uno studio clinico) ai gruppi di trattamento e di controllo bilancia i due gruppi in modo da ridurre al minimo la possibilità di differenze sostanziali tra di essi, diverse da quelle causate da eventuali interventi a cui vengono sottoposti. In questo caso, un effetto causale medio può essere semplicemente stimato prendendo la differenza nei risultati medi tra i gruppi.
Tuttavia, spesso i ricercatori vogliono indagare l'effetto di una variabile su un'altra, ma non assegnano (o non possono) casualmente i partecipanti a livelli specifici dell'intervento. Come si può misurare l'effetto di un'esposizione su un risultato con dati osservazionali o casuali anziché con dati RCT?
È qui che entra in gioco l'inferenza causale. L'inferenza causale è un insieme di concetti e metodi che aiutano a determinare quando e come trarre conclusioni causali dai dati osservativi. Supponiamo che la tua domanda di ricerca sia: "In che misura un nuovo trattamento è efficace nell'abbassare il colesterolo, rispetto al controllo?". Quali metodi useresti per rispondere a questa domanda se avessi solo dati osservazionali, ad esempio misurati da un database di richieste di risarcimento assicurativo?
Si potrebbe decidere di utilizzare una semplice regressione lineare o un t-test per determinare se i gruppi di trattamento e di controllo presentano livelli di colesterolo significativamente diversi. Tuttavia, è possibile che i soggetti con diete a basso contenuto di grassi abbiano sia meno probabilità di assumere il nuovo trattamento sia meno probabilità di avere un colesterolo alto, mentre quelli con diete ad alto contenuto di grassi assumano il nuovo trattamento più spesso e abbiano un colesterolo più alto. Senza tenere conto della dieta, quindi, si potrebbe concludere che il nuovo trattamento non sia molto efficace. Fattori confondenti come la dieta spesso inducono correlazioni spurie, quindi queste semplici analisi possono facilmente portare a risultati fortemente distorti che, di fatto, non rispondono alla domanda causale.
Invece, è necessario eseguire inferenze causali. In altre parole, sono necessarie ipotesi aggiuntive che consentano di trasformare le funzioni dei dati in stime causali. Le tre ipotesi seguenti sono in genere sufficienti per effettuare inferenze causali:
- Positività: ogni osservazione ha una probabilità positiva di ricevere ciascun livello di trattamento.
- Coerenza: tutti coloro che hanno ricevuto lo stesso livello di trattamento hanno sperimentato la stessa versione dello stesso.
- Scambiabilità condizionale: vengono misurate tutte le variabili che confondono la relazione tra il trattamento e l'esito, il che significa che i gruppi sono "scambiabili", dati i fattori confondenti.
Quando queste ipotesi sono soddisfatte, gli effetti causali possono essere stimati a partire dai dati osservazionali. I metodi di stima utilizzano informazioni sui fattori confondenti per "bilanciare" i diversi gruppi, come si farebbe in uno studio RCT, dopo la raccolta dati. Per maggiori dettagli, Cosa succede se è un'eccellente risorsa gratuita per approfondire le ipotesi causali e gli stimatori (Hernán & Robins, 2020).
Per stimare gli effetti causali con dati osservazionali in JMP, utilizzare la nuova personalità del Trattamento Causale. Si consideri il seguente flusso di lavoro per eseguire un'analisi causale ponderata:
Figure 1. An example DAG from Dong et al. (2025).Figura 1. Un esempio di DAG di Dong et al. (2025).
1. Disegna un grafo aciclico diretto (DAG) che rappresenti il processo di generazione dei dati.
Un DAG presenta delle frecce direzionali che indicano quali variabili sono cause e quali effetti. Un DAG è aciclico, il che significa che se si seguono le frecce in direzione di un percorso, non si tornerà mai alla variabile di partenza. Disegnare un DAG aiuterà a categorizzare le variabili e a identificare i fattori confondenti..
2. Valutare se le tre ipotesi sono soddisfatte.
Esiste un profilo di covariate che non compare mai nel gruppo trattato? Hai definito bene il tuo trattamento? Sei a conoscenza di fattori confondenti che non sono stati misurati?
3. Scegliere uno stimatore.
La personalità del trattamento causale fornisce diversi modi per stimare gli effetti causali, a seconda del tipo di variabile di trattamento e dei modelli specificati dall'utente.
4. Interpretare i risultati.
Se vengono soddisfatte le tre ipotesi causali, l'effetto medio del trattamento può essere interpretato come la differenza media nei risultati se l'intera popolazione avesse ricevuto un intervento rispetto a un altro.
Oltre alla personalità del Trattamento Causale del Modello di Adattamento, JMP dispone di piattaforme come i Modelli di Equazioni Strutturali e XGBoost che possono essere utilizzate per stimare gli effetti causali (Dong et al., 2025). La personalità del Trattamento Causale rappresenta un punto di partenza semplice per stimare gli effetti causali dai dati, indipendentemente dal livello di esperienza. Fornisce direttamente alcune delle stime causali di interesse più comuni e affidabili e fornisce visualizzazioni per valutare le ipotesi causali.
Questo blog è stato scritto in collaborazione con Safiya Sirota ( @safiya_jmp ), che ha contribuito a questo lavoro durante il suo tirocinio presso JMP.
Riferimenti
Dong M, Castro-Schilo L, Wolfinger R (2025). Inferenza causale per dati osservazionali in JMP Pro utilizzando modelli di equazioni strutturali, punteggio di propensione e apprendimento automatico . [Manoscritto in preparazione].
Hernán MA, Robins JM (2020). Inferenza causale: cosa succederebbe se ... Boca Raton: Chapman & Hall/CRC
