Richard C. Zink, JMP Principal Research Statistician Developer, SAS
Xiaotong Jiang, studente di dottorato in biostatistica, Università della Carolina del Nord a Chapel Hill
I calcoli della dimensione del campione sono una parte importante della progettazione di qualsiasi sperimentazione clinica. Questi calcoli assicurano un numero sufficiente di pazienti per rilevare una differenza clinicamente significativa tra due trattamenti con elevata probabilità. Forse meno spesso discusso, l'esercizio della dimensione del campione è importante in modo che le risorse non vengano sprecate studiando troppe osservazioni per testare una particolare ipotesi. Poiché i pazienti possono essere randomizzati a dosi di un nuovo trattamento con un profilo di sicurezza limitato o un placebo che non fornisce alcun beneficio terapeutico, i calcoli della dimensione del campione nelle sperimentazioni cliniche comportano un onere etico non sperimentato in molte aree tematiche. A differenza di molti libri di testo che eseguono un singolo calcolo per progettare un esperimento, la dimensione del campione di una sperimentazione clinica dovrebbe essere determinata utilizzando quanti più dati disponibili, su una gamma di ipotesi e con il contributo di colleghi clinici. Le tecniche grafiche sono spesso utilizzate per riassumere i calcoli di potenza e dimensione del campione. Proponiamo l'uso di grafici di contorno per valutare, segnalare e comunicare meglio la sensibilità delle ipotesi di progettazione della sperimentazione clinica fisse e adattive.
