Richard C. Zink, statisticien de recherche principal JMP, développeur, SAS
Xiaotong Jiang, doctorant en biostatistique, Université de Caroline du Nord à Chapel Hill
Le calcul de la taille de l'échantillon est un élément important de la conception de tout essai clinique. Il garantit un nombre suffisant de patients pour détecter une différence cliniquement significative entre deux traitements avec une forte probabilité. Moins souvent évoqué, cet exercice est essentiel pour éviter de gaspiller des ressources en étudiant trop d'observations pour tester une hypothèse particulière. Étant donné que les patients peuvent être randomisés pour recevoir un nouveau traitement au profil de sécurité limité, ou un placebo sans bénéfice thérapeutique, le calcul de la taille de l'échantillon dans les essais cliniques représente un fardeau éthique rare dans de nombreux domaines. Contrairement à de nombreux manuels qui effectuent un calcul unique pour concevoir une expérience, la taille de l'échantillon d'un essai clinique doit être déterminée en utilisant autant de données que possible, sur la base d'hypothèses variées et avec la contribution de collègues cliniciens. Des techniques graphiques sont souvent utilisées pour synthétiser les calculs de puissance et de taille d'échantillon. Nous proposons l'utilisation de courbes de niveau pour mieux évaluer, rapporter et communiquer la sensibilité des hypothèses de conception des essais cliniques fixes et adaptatifs.
