I
Bin
Heide
Eile.
Obwohl Andrew Karl, Und Jeff Hofer , Und Rick Burdick, manche Teamkollegen von meins ,
tat die mehrheitlich von technisch arbeiten Hier, Ich bin geht nach Sei Die eine Präsentation Heute .
Ich bin geht nach sprechen um Wie JMP Und JMP Skripte dürfen Sei gebraucht
In a sehr besondere spezifisch Anwendung In Zelle Therapien.
Ich bin geht nach sprechen a wenig bisschen um Was Gen- und Zelltherapien Sind
Und Die sehr spezifisch Beispiel Das I wollen sprechen um
Ist Vergleichbarkeit.
Ich bin geht nach Fokus An Verfahren Änderungen.
Interessant genug, zuletzt Jahr,
I gab a sprechen , Und Es fokussiert An Zelle Und Gen Therapien.
Sie sind sehr Roman Therapeutika.
Der Erste eins War genehmigt In Die Vereinigt Staaten In 2017.
A wenig bisschen anders als am meisten von ,
Was I Anruf Die klein Molekül Und Die groß Molekül Therapeutika
Das Sie können haben gehört von In Die Vergangenheit.
Lassen Mich Nur berühren Base An Was Ist a Zelle Und Gen Therapie.
Erste Ding Ich bin geht nach Tun Ist berühren Base An Was a Gen Therapie Ist.
Was du bist im Wesentlichen tun Ist du bist ersetzen
a Gen mit a gesund eins,
oder Drehung aus schlecht Gene.
A viel von Krebserkrankungen Sind verursacht von defekt Gene.
Was du bist tun Ist du bist Einfügen diese gesund Gene zurück hinein a geduldig
von entweder In vivo oder In in vitro.
Ein In in vitro würde Sei mehr von a Knochen Mark Transplantation.
Zuletzt Jahr, I gesprochen um ,
Die Herausforderung mit Gen Therapien Ist Das geduldig -Zu -geduldig Variabilität.
I fokussiert An Verfahren Entwicklung.
Dann I gesprochen um Zelle Therapien.
In Die Zelle Therapien , Was du bist tun ist du ersetzen Krankheit Zellen.
Du bist entweder Übertragung manche Sortieren von gesund Zelle hinein a geduldig,
oder war ersetzen fehlen Zellen hinein a geduldig.
Wo Tun diese Zellen kommen aus?
Sie entweder kommen aus Die geduldig selbst,
Also Du würde haben Zu handeln mit Das geduldig -Zu -geduldig Variabilität,
oder In am meisten Fälle, Sie kommen aus a gesund Spender.
Jetzt du bist nicht Umgang mit Das Variabilität zwischen den Patienten,
Aber du bist Umgang mit Spender -Zu -Spender Variabilität.
Wann immer I sagen Spender, Ich bin reden um a gesund Spender.
I könnte Sei a gesund Spender.
Dann jemand anders könnte Sei a gesund Spender Auch.
In beide von diese Fälle
Ist Du haben Zu handeln mit Das von Patient zu Patient
oder Spender -Zu -Spender Variabilität.
Was ist interessant Ist zuletzt Jahr , ICH gab Die Beispiel In Verfahren Entwicklung,
Und Es Aussehen etwas wie Das.
Es War Die genau Dasselbe Daten Satz Das I gebraucht zuletzt Jahr Das I sagte,
sagen Das Du war Entwicklung a Verfahren Wo Du sehen Zeit, Temperatur , Und pH-Wert
Und du bist Messung ihre Wirkung An Zelle Lebensfähigkeit Und von Produkt.
In Das Fall Ist, I kann nicht verwenden eins Spender Material,
I hatte Zu Teilt Das hoch hinein vier anders Spender.
I sagte, "Wenn Du lief diese Experimente für Verfahren Entwicklung,
Und Du tat nicht halten Das Dort War Spender -Zu -Spender Variabilität,
Das Ist Was Du würde sehen.
Was Du würde sagen Ist war Suche für P-Werte Das Sind unten 0,05,
Du würde sagen Nichts Auswirkungen Zelle Lebensfähigkeit
Und Nichts Auswirkungen von Produkt.
Du war nicht fähig Zu erkennen Das Du hatte beliebig bedeutsam
oder kritisch Verfahren Parameter
für Die sehr Grund Das Du Tun nicht halten
Das Dort könnte Sei a Unterschied In Spender.
Rechts Jetzt, Wenn Du Tun halten diese als Was es ist angerufen a behoben Spender Wirkung,
Die nur Ding Das I tat Ist I gebracht In Spender.
Dann Du sehen Das NAND.
Das bleibt wirklich haften aus Was deutlich Auswirkungen Zelle Lebensfähigkeit
Und Was deutlich Auswirkungen von Produkt.
Der ganz sprechen War An Wie tut Das Spender-zu-Spender Variabilität
beeinflussen statistische Schlussfolgerung Und Auch Verfahren Fähigkeit.
Ich bin geht nach Fokus An Das statistische Schlussfolgerung.
Was Sind Du versuchen Zu Tun In Verfahren Entwicklung
Ist du bist versuchen Zu bestimmen Wenn Dinge wie pH-Wert und Temperatur, Und Zeit
deutlich beeinflussen dein kritisch Gleichwertigkeit Attribute.
Sagen Das I War a Arzneimittel Hersteller ,
Und I haben Satz hoch a Verfahren Entwicklung Studie .
I schicken Das Verfahren Entwicklung Studie .
I wollen Zu bestimmen Wenn Temperatur Auswirkungen
Und Ich bin geht nach Anruf Es Zelle Lebensfähigkeit.
I sagen, "Hey wann immer Ich bin Suche bei Das , Ist I wollen machen Sicher Das Wenn etwas
deutlich Auswirkungen Mein Qualität Attribute
I Kontrolle Das In Mein Verfahren.
Aber Wenn Es tut es nicht. I Bin nicht Ausgaben Geld Und Zeit Und Ressourcen Kontrolle Es."
Was Ich bin betroffen mit als a Arzneimittel Hersteller
ist die Typ I Fehler Rate.
I Tun nicht wollen Zu aufblasen a Typ I Fehler Rate.
A Typ I Fehler Rate würde sagen,
"Hey , Das Ist bedeutsam Wann, In Tatsache, es ist nicht."
Was Tun Du denken Das regulatorische Agenturen würde Sei mehr betroffen mit?
Du Kontrolle mehr Dinge?
Sind Du nicht Kontrolle Dinge Das sollen Sei kontrolliert?
Das Ist genau Rechts Ist sie würden Sei mehr betroffen
um Das geduldig Risiko, Das Typ II Fehler.
In Verfahren Entwicklung Ist Arzneimittel Hersteller
Tun nicht wollen Zu aufblasen Die Typ I Fehler.
Sie Auch wollen bedeutsam Leistung. Warum?
Weil Das Bedienelemente Das geduldig Risiko.
Der ganz Punkt von Mich Das heißt, es ist nichts anderes als das, was man erwarten würde. Das zuletzt Jahr
War Zu zeigen Die wirksam Spender-zu-Spender Variabilität
An versuchen Zu bestimmen dein kritisch Verfahren Parameter.
I Anruf Es statistische Schlussfolgerung.
Rechts Und nun, was passiert Wenn I ändern Mein Verfahren?
I hatte a Kollege Nur zuletzt Woche , ICH War Arbeiten mit ihr.
Wann immer war reden um Zelle Und Gen Therapien, sie sagte,
Und Das Ist ihr Zitat, "Heide , bei Zelle Und Gen Therapien,
Dinge Sind ständig Ändern.
Du könnte haben Dinge wie analytisch Methoden ändern.
Du könnte haben Dinge wie Verfahren ändern."
Heute, Ich bin geht nach Feuer s auf diesem Verfahren Rechts Hier.
Hauptsächlich, Ich bin geht nach Fokus An Das Verfahren ändern.
I Tun wollen Punkt aus Das regulatorische Agenturen verstehen
Das Du haben a brauchen für Verbesserung dein Verfahren.
Sogar Wenn Du verbessern dein Verfahren, Sind Du Ändern dein Verfahren ?
Sie erkennen Die brauchen für Das, Aber Sie Auch erkennen Die brauchen
Das Die Therapeutika Das du bist Herstellung aus Das Verfahren
sollen Sei ähnlich In Bedingungen von Produkt Qualität.
Du bist Verwendung diese In klinisch Versuche.
Was tut Es bedeuten Zu Sei ähnlich?
Das tut es nicht sagen Das Sie haben Zu Sei genau Die Dasselbe,
Das Sie haben Zu Sei ähnlich oder vergleichbar.
In Bedingungen von Mich sagen Das etwas Ist ähnlich,
Was I wollen Tun Ist I wollen machen Sicher Das I haben manche Ähnlichkeit Zustand.
Das ist Die ganz Punkt von Vergleichbarkeit.
Für sehr niedrig Risiko Attribute
Was I dürfen Tun Ist I dürfen zeigen Das Verfahren A und Verfahren B
Ist ähnlich In Seite -von -Seite Diagramme .
Für mehr höher Risiko Attribute
Was I wollen Tun Ist Vielleicht etwas wie a Qualität Reichweite.
In Bedingungen für Qualität Bereiche
I Nur nehmen Das Referenz Gruppe, Die alt Verfahren,
Und I gebaut manche Reichweite um Es
Und sicherstellen Das alle von th e gemessen Qualität Attribute
aus Die neu Verfahren fallen innerhalb Das Reichweite.
Für sehr hoch Risiko Attribute
Was I wollen Tun Ist I wollen Tun Äquivalent Was für ein Test!
Das Ist Was Ich bin geht nach konzentrieren Sie sich auf Heute,
erzählen Du um Was Gleichwertigkeit Testen Ist,
Und Wie Das akzeptabel Unterschied oder Das Ähnlichkeit Zustand Ist Satz.
Es ist angerufen Gleichwertigkeit Testen, Zwei einseitige t-Test.
Zu wiederholen Was Wir gesprochen um vor,
wann immer Ich bin Verwendung Design von Experimente In Verfahren Entwicklung,
Was I Tun Ist Ich bin Ändern manche Variable -wie Temperatur
aus niedrig Zu hoch ,
Und Ich bin Messung Die Wirkung An Mein kritisch Gleichwertigkeit Attribute.
I Bin Annahme In Die null Hypothese Das Sie Sind Die Dasselbe.
Was I Tun Ist I Satz hoch a Design Zu sehen Wenn sie sind anders.
A Typ I Fehler In Das Fall würde Sei Mich sagen
"Wow, sie sind anders " Wann , In Tatsache, sie sind nicht.
Das würde bedeuten Das I würde Kontrolle Das.
I würde ausgeben Ressourcen Kontrolle Das In Die Verfahren.
Wenn Ich bin a Arzneimittel Hersteller,
I Tun nicht wollen Zu Kontrolle Dinge Das I nicht brauchen Zu.
Ich bin betroffen um Das Typ I Fehler Rate .
Wenn I War a regulatorische Agentur,
I würde Sei sogar mehr betroffen mit Die Typ II.
Da ist NEIN Unterschied Wann, In Tatsache, Dort Ist .
Du sollen Sei Kontrolle etwas Und du bist nicht.
Wenn I War a regulatorische Agentur,
Ausweis Sei mehr betroffen mit Die Typ II Fehler.
Nun sind wir gehen Zu umdrehen Es.
War geht nach sprechen um Gleichwertigkeit Testen.
Gleichwertigkeit Testen Ist Ich bin nicht sagen Das Sie Sind Die Dasselbe.
I Bin Annahme Das Dort Ist a Unterschied.
Ich einfach wollen machen Sicher Das Die Unterschied ist nicht zu groß.
Das zu groß, Ich bin geht nach Anruf Delta.
T Hier ist a viel von anders Wege Zu berechnen Das Delta.
Ich bin geht nach Anruf Es d oder Das Delta Rechts Dort,
oft angerufen Die Gleichwertigkeit Annahme Kriterien.
Ich würde wie Zu kommen aus Thema Gegenstand Sachverstand,
Aber Die mehrheitlich von mal, Es kommt aus Mich nehmen
manche k-Wert mal Das historisch Wert.
Das ist Teilt hinein zwei anders Tests .
An eins, Ich bin dabei, festzustellen Wenn es ist weniger als positiv D.
In Die andere eins , ICH wollen Zu zeigen In Die wechseln Hypothese
Das dieser Unterschied Ist größer als a Negativ D.
Ich bin gehen zwei anders Seiten.
Das ist was ist angerufen Die links -Hand Seite von Die unten,
oder Die Spitze.
In Bedingungen von, Wenn I War a Arzneimittel Hersteller, Was würde I wollen Zu Tun?
Ich würde wollen Zu Sei fähig Zu ablehnen beide von diese Hypothesen.
I würde wollen hoch Leistung, niedrig Typ II Fehler Und hoch Leistung.
T sein Ist Äquivalent Zu nehmen a 90 % Vertrauen Nummer
um Die Unterschied In bedeutet In Sicherstellen Das 90 % Vertrauen Intervall
wann immer Ich bin Suche bei Die niedrig Und hoch oder innerhalb Die Gleichgewicht von diese untere Delta
In Die obere Delta.
Wenn du bist Suche bei Das, Du sollen denken Zu selbst Ist,
"ICH wollen Die Breite von Das Vertrauen Intervall Zu Sei sehr klein."
Was Sind Die anders Wege Das I könnte machen Die Breite
von Das Vertrauen Intervall
für Die Unterschied zwischen diese zwei bedeutet sehr klein?
I könnte verringern Mein Standard Abweichung.
Das ist a Gut Ding.
I könnte Zunahme Mein Probe Größe.
Das ist a Gut Ding.
I könnte Auch Zunahme Mein Alpha Ebene.
Vielleicht Das würde nicht Sei Also Gut Weil Was du bist tun
Ist du bist Aufblasen dein Typ I Fehler Rate.
In Aufblasen dein Typ I Fehler Rate, Was du bist sagen Ist,
I Bin aussagen Das sie sind Äquivalent Wann Das sind sie in der Tat nicht.
Der anders Wege Zu Kontrolle Die Breite von Das Vertrauen Intervall
Ist Zu untere S, Zunahme In, oder Zunahme Alpha.
Wir gesprochen um zwei von diese Sein Gut Und eins von diese nicht Sein Gut.
Es macht Sinn Das Wenn Ich bin a Arzneimittel Hersteller,
I wollen Zu maximieren Die Leistung von Die Design.
Das ist Die umdrehen. I wollen Zu minimieren Mein Typ II Fehler.
Regulierung Agenturen wollen um sicherzustellen, dass Du Tun nicht aufblasen
Das Typ I Fehler Rate.
Das Typ I Fehler Rate würde Sei sagen dein annehmen Äquivalent
oder du bist aussagen Gleichwertigkeit Wann In der Tat sie sind nicht.
In JMP, Du dürfen Tun diese Gleichwertigkeit Tests,
Und I wollen zeigen Du ein Beispiel von Das.
Für Mein Zeitschrift, Erste Ding I wollen Tun
Ist I wollen zeigen Du Das In Bedingungen von Bestimmung
dein Typ I Fehler Preise Und dein Typ II Fehler Preise
Ist JMP bietet Leistung Kurven
unter Probe Größe Forscher , Leistung , Zwei Probe Unabhängig Gleichwertigkeit.
Caleb König tat ein schrecklich Großartig Arbeit mit Das.
Ich sage schrecklich Großartig Arbeit, Aber Er tat a Großartig Arbeit mit Das.
Lass uns Nur sagen Das Mein Marge, Mein Gleichwertigkeit Annahme Kriterien
Ist Plus oder Minus 2 Standard Abweichungen.
Ich bin Nur gehen Zu setzen a 2 Hier,
Und Das ist Nur 2 mal Die Standard Abweichungen Das Ich bin reden um.
Das ist alle Das Ich bin tun.
Lass uns Nur sagen Das In Mein historisch Verfahren
Ist I haben 10 viele
Und Ich bin geht nach vergleichen Es Zu a neu Verfahren Das hat 5 viele.
I wollen Zu sehen Was Die Leistung Ist Wenn Sie Sind genau Die Dasselbe,
Aber da ist NEIN Unterschied zwischen diese.
A wenige Dinge Das I wollen Punkt aus Hier Ist JMP gibt diese Leistung Berechnungen.
Der andere Ding Das Es tut Ist Es erlaubt Du ändern diese.
Was ist geht nach passieren Wenn I Tun Dinge wie Zunahme Mein neu Verfahren,
Die Nummer von Proben In Mein neu Verfahren Tag Bericht ,
Mein Leistung Ist geht nach gehen hoch.
Was würde passieren Wenn I Tun Dinge wie,
"Hey, Heide, I wollen Zu verringern Das Marge von Fehler
Zu, stattdessen 2 Standard Abweichungen , Zu sagen Vielleicht 1,5 Standard Abweichungen,
im Wesentlichen , als Ich bin nehmen diese Grenzen
Und Ich bin Festziehen ihnen hoch."
Was I sehen Ist Mein Leistung Ist gehen Zu gehen runter.
Ich bin fähig Zu fragen ich selbst alle diese typisch Fragen
Das Du würde In Gleichwertigkeit Testen.
Das Ist etwas anders Das I wollen zeigen Du Das ist geht nach kommen hoch
Ist JMP hat Die Fähigkeit Zu sagen,
Tun I wissen Die WAHR Standard Abweichung oder nicht?
Wenn I wissen Die WAHR Standard Abweichung, Das Ist gehen Zu Sei besser.
Du bist geht nach sehen Das dein Leistung geht hoch.
In der Tat, Was passiert Ist Mein Leistung geht hoch.
Das ist normalerweise nicht Die Fall.
I stets Anruf Das Die Utopie,
welche Verwendung Die Fälle Wenn I Tun nicht wissen Was Das WAHR Standard Abweichung Ist.
I stets Anruf Das Die Optimum, a Auto von Die Utopie.
I stets Anruf Die NEIN, Die Realismus.
I würde Sei nachlässig
Wenn I tat nicht zeigen Du Die Werkzeuge Das JMP tut haben
für Das heißt, es ist nichts anderes als das, was man erwarten würde. Das Gleichwertigkeit
wie Wenn I hatte ein historisch Verfahren Wo I hatte 10 viele Und I gemacht 5 neu eins.
Erste Ding I wollen Tun
Ist I wollen sehen bei Das über Graph Builder,
Und I sehen Das Dort Ist NEIN Wirkung zwischen diese zwei.
I dürfen sehen beide von diese , Und Sie beide sehen wie
Sie kam aus Die neu Verfahren, Die Blau gegen Die Rot.
Wie um Wenn Dort Ist ein Wirkung ? Was I Tun Ist I sehen a Schicht.
Nur wie I zeigte Du vor ist das Ist Zwei Einseitig t-Test.
JMP hat Werkzeuge für Das.
Anhörung Feng tat a Großartig Arbeit mit Das. Mein Güte. I Liebe Die Ergebnisse Handlung.
Hier ist Die Unterschied In bedeutet. Hier ist Die untere , Und Hier ist Die obere,
Und Das ist innerhalb Die Grenzen.
In Das Fall, Was du hast Erledigt Ist Du abgelehnt beide Die null Hypothese
In favorisieren von Die wechseln,
welche Ist Die Dasselbe als Was Du sehen In Die Bild.
Was Du Auch sehen Hier Ist Das Wenn Dort Ist ein Wirkung,
Ist I Bin nicht gehen Zu ablehnen beide Die Nullwerte.
Eins von diese Ist I Bin gehen Zu scheitern Zu ablehnen Und In der Tat I tat.
Was Du wirst sehen Ist Mein Vertrauen Intervalle außerhalb Das Grenze.
I würde wie Zu sprechen um a sehr spezifisch Fall.
A sehr spezifisch Fall In Zelle Therapie Ist angerufen Teilt Apherese Design.
In a Teilt Apherese Design , Das Ist a Situation Wo
In Zelle Therapien Ist du bist Ändern Die Verfahren.
Was Du Tun Ist du bist Verwendung Spender Materialien Teilt
zwischen Die zwei anders Prozesse.
Wir behalten bekommen Fragen über Und über Und über wieder
aus unser Kunden um,
"Dürfen I sehen bei Die Probe Größe Und Leistung Berechnungen
für diese Paar von Designs ?"
Kann nicht Overlay ihnen .
Sie können nicht sehen Wenn sie sind abhängig auf Das Spender -an Spender Variabilität?
Lass uns sprechen um a Teilt Apherese Design.
In a Teilt Apherese Design, Erste Ding I wollen Tun
Ist I wollen Zu erzählen Du um Die regulatorische Erwartung.
Das Ist sogar a jüngste Entwurf Anleitung dokumentieren aus Die FDA
In Juli von 2023, Nur zuletzt Monat.
In Das , Sie sagte Das Du brauchen Zu wählen a geeignet statistische prüfen
für Analyse in Unterschied zwischen gepaart Daten
Wo diese Spender Sind gepaart hoch.
Das ist Wo Die Teilt Apherese Design kommt aus.
Für jeder einzel Spender Material Das Du haben,
Du Teilt Es In zwischen Verfahren A und Verfahren B.
Das Ist nicht zwei unabhängig t-Tests.
Was Das ist, ist a gepaart Design.
Das ist Die Erste Ding Das I gesucht Zu sprechen um.
Der zweite Ding Ist,
I gesucht Zu sprechen um Das Du Sind sehr oft In früh Bühne,
Also Du Tun nicht haben a Linie von Spender Materialien
Also Du haben sehr niedrig Probe Größen.
Es ist hart Zu erhalten Leistung aus von niedrig Probe Größen.
Der dritte Ding Das Ich bin gehen Zu erzählen Du Ist ,
Wie Tun Du kommen hoch mit dein EAC?
Wie Tun Du kommen hoch mit dein Ähnlichkeit Zustand ,
Das Unterschied, Das akzeptabel Unterschied?
Was Du Tun Ist Du verwenden historisch Daten Das Ist gemacht aus von mehrere Spender.
Du nehmen Die Standard Abweichung gebraucht aus von historisch Daten.
Ich bin geht nach Anruf Das n 1 oder historisch.
Du nehmen manche k Nummer von Standard Abweichungen von historisch Daten .
Du Tun a prüfen , Und du bist Verwendung Die Teilt Apherese Design
Zu Richter aus von Das historisch Daten.
Dies sind zwei Beispiele, die ich Ihnen zeigen möchte.
Das erste Beispiel hier
Ist Wo du bist Suche bei Verfahren A und Verfahren B.
Was Du sehen Ist Du Tun sehen sechs verschiedene Spender Hier.
Was Du sehen In Die eins An Die links Ist Die mehrheitlich Variation Ist Kommen
aus Spender-zu-Spender Variabilität,
nicht Die Unterschied zwischen Verfahren A und Verfahren B.
Du haben hoch Spender -Zu -Spender Variabilität.
Ich bin geht nach Anruf Das, Dusche.
In Die Fall An Die Rechts, Was Du Tun Ist,
Ist Die mehrheitlich Variation Ist Kommen aus Die Unterschied
zwischen Verfahren A Und Verfahren B, nicht Die Spender-zu-Spender Variabilität.
Der mehrheitlich Variation Ist Kommen aus Die analytisch oder Die Verfahren.
Was Das erzählt Du Ist Du haben sehr niedrig rho.
Du würdest haben niedrig Spender-zu-Spender Variabilität.
Ich bin geht nach zeigen Du a Serie von Skripte Das Wir funktionierte An.
Diese Sind typisch Fragen Das kam aus unser Kunden.
In unser Fälle, Wir Tun nicht wissen Was Die Standard Abweichung.
Wie tut Das vergleichen Zu Die bekannt?
Wie um diese Typ I Und Typ II Fehler Preise?
Erinnern, Wenn Ich bin a Arzneimittel Hersteller, I wollen Zu Zunahme Die Leistung.
Wenn Ich bin a regulatorische Agentur,
I wollen Zu machen Sicher Das Du Tun nicht aufblasen Das Typ I Fehler Rate.
Wie Sind Wir geht nach Tun Das?
Das Ist aus Die europäisch Medikamente Agentur, 2001.
Der am besten Weg Zu Tun Das Ist mit Dinge
angerufen erwartet Betrieb Merkmal Kurven.
Das gibt Du Leistung An Die y-Achse Und a Schicht In Die hauptsächlich.
I 'M gehen Zu gehen durch a Serie von Skripte,
Und diese Serie von Skripte ...
Es ist eigentlich ein einziges Drehbuch. Das haben Rechts Hier,
Das es ist geht nach erlauben Mich Zu ändern Dinge wie Das rho,
Das Anteil von Spender-zu-Spender Variabilität.
Das k -Wert, erinnern, Wie Tun I Satz Die Annahme Kriterien?
Es Ist k mal Das Standard Abweichung.
Der typisch Weg von tun Das Ist Das k-mal diese historisch viele.
Das Ist Die Nummer von historisch viele Das Du verwenden n1.
n2 ist Die Nummer von viele Das Ich bin geht nach verwenden für Das gepaart Design.
Wann immer Du laufen Die Skript, Was passiert Ist Du kommen aus ,
Und Es tut a Serie von Simulationen.
In Das Fall, Es tat 5.000 Simulationen ,
Und Es berechnet Die Leistung für Du.
In diese 5.000 Läufe Was Prozentsatz von diese bestanden?
Es Aussehen etwas wie Das. Es gibt Du a viel von anders Optionen.
Mein Güte . ICH dürfen sehen bei anders k -Werte.
I dürfen sehen bei a anders Nummer von n1, welche Sind angerufen historisch viele.
I dürfen Auch sehen bei Die anders Nummer von n 2 oder gepaart viele.
Rechts Nun, ich wollen sprechen um...
Wann immer I Tun Das, Was I dürfen Tun
Ich dürfen wählen welche von diese anders Fälle Das I wollen Zu sehen bei
zu sein fähig Zu Antwort typisch Fragen.
Lassen Mich offen hoch Mein typisch Vergleiche Hier.
Der Erste eins I wollen sprechen um Ist,
"Heath, was Wenn I haben a bekannter Standard Abweichung?"
Suchen ist etwas wie Das.
Das ist Was Die bekannt Standard Abweichung Aussehen wie.
A wenige Dinge Das I wollen Punkt aus
Ist Das Ist Die Prozentsatz von Zeit Das du bist gehen Zu beanspruchen Gleichwertigkeit.
Wenn sie sind genau Die Dasselbe Das Du sagte du bist geht nach beanspruchen Gleichwertigkeit
a hoch Prozentsatz von Zeit.
Wenn da ist a riesig Unterschied zwischen ihnen wie a zwei Standard Abweichung Schicht
oder a drei Standard Abweichung Schicht , Ist du bist nicht gehen Zu beanspruchen Gleichwertigkeit.
Das ist a Gut Ding.
Der andere Ding Das I wollen zeigen Du Hier
Ist Wenn du bist Suche bei Das Alpha von 0,05,
Sein Das I Satz Mein k -Wert bei 2 ,
k Nummer von Standard Abweichungen gegen 10 historisch viele
Die Standard Abweichung von 10 historisch viele
Du würde erwarten Das Alpha Ebene würde Sei 0,05,
Die genau Alpha Ebene Das I Satz In Mein Gleichwertigkeit prüfen.
Rechts Jetzt, Die Ding Das I wollen zeigen Du
Ist Das Ist für a Anteil von Spender -Zu -Spender Variabilität von 90%.
Was passiert Wenn I ändern Das?
Was passiert Wenn I ändern Das Zu 60%.
Was passiert Wenn I ändern Das Zu 30 % ?
Da ist NEIN Spender-zu-Spender Variabilität.
Was Du sehen Ist Das gepaart prüfen, Die Leistung Kurve Aussehen wirklich gut
wann immer I haben hoch Spender -Zu -Spender Variabilität.
Der andere Ding Das Du beachten mit Die bekannt Standard Abweichung
ist die Alpha Ebene egal von Betrieb Merkmal Kurve
Ist stets bei 0,05.
Lass uns sprechen um manche andere typisch Fragen.
Eins typisch Frage Ist ,
Wie tut Es vergleichen für Die anders Ebenen von ρ?
Wie tut Mein typisch Weg von tun Das ?
I Tun nicht wissen Was Die Standard Abweichung Ist.
Mein typisch Weg von tun Das Ist In Die Blau.
Der bekannt Standard Abweichung Ist In Die Rot.
Eins Ding Das I wollen Punkt aus
Ist I wollen Punkt aus Das eins Rechts Hier.
Was Du sehen Ist Die bevorzugt Ansatz,
Die Ansatz Das sogar regulatorische Unterlagen haben sagte Das Du sollen Tun,
Die gepaart Ansatz,
Verwendung Die Standard Abweichung
Das Ist berechnet aus von Mein historisch viele
Ist I haben ein aufgeblasen Typ I Fehler Rate.
Das sollen Sei 0,05 Nur wie Es Ist Hier.
Das War wirklich seltsam Zu uns, Und Wir sah hinein Das.
Wann Wir sah hinein Es, Was Wir gefunden Ist ,
Es hat alles Zu Tun mit Das Rechts Hier.
Der Grund Warum Es hat alles Zu Tun mit Das Rechts Hier,
als I sagte, Wie Tun I verringern Die Breite von Das Vertrauen Intervall?
Der Weg Das I verringern Die Breite von Das Vertrauen Intervall
War entweder Zu verringern s , oder Zunahme n , oder Zunahme Mein Alpha Ebene.
Verstehen Das.
Das Ist Warum Du haben ein aufgeblasen Typ I Fehler Rate
mit Das gepaart prüfen
Ist diese Deltas , welche du bist Verwendung Zu Richter Das aus von, diese Deltas
Sind Verwendung Die Standard Abweichung aus von historisch Daten
Das enthält Spender-zu-Spender Variabilität.
Das Vertrauen Intervall Rechts Dort
tut nicht enthalten Spender-zu-Spender Variabilität.
Warum? Weil Du tat a Paar prüfen .
Das enthält nur analytisch Und Verfahren Variabilität.
Das ist wo das aufgeblasen Fehler vom Typ I Rate kommt aus.
Verwendung Das gepaart Ansatz sein verstehen
Du haben ein aufgeblasen Typ I Fehler Rate.
Wir sehen Das, Und es ist sogar mehr vorherrschend
Wann Du haben hoch Spender -Zu -Spender Variabilität.
Warum? Weil Wenn Du haben niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
th beim Prozess Variabilität
ist die größte Teil von Die Varianz Komponente Das Du haben.
Lass uns sehen bei a wenige mehr Fragen Das Du haben.
A s I sagte, Das eins Skript Antworten diese anders Fragen.
Das Ist Antwort Die Frage ,
"Hey, Heide, Wenn I verwenden Das gepaart Ansatz Das ist empfohlen,
dürfen I sehen bei Was passiert als I Zunahme Probe Größe
aus 3 bis 4 bis 5 bis 6?"
Zwei Dinge Das I wollen Punkt aus Hier
Ist Nummer eins , Was Du sehen als I Zunahme Probe Größe,
Ist Ich bin geht nach haben höher Leistung.
I Trotzdem Tun nicht haben angemessen Leistung Wenn da ist NEIN Spender-zu-Spender Variabilität.
Das bedeutet Das I haben 0 Spender-zu-Spender Variabilität.
I würde brauchen bei am wenigsten a Probe Größe von 8 oder 8 anders Spender.
Wenn I Tun haben hoch Spender-zu-Spender Variabilität,
wie 0,9, 90 % von Das Variabilität, welche Du sehen Ist I Tun haben hoch Leistung
für NEIN Unterschied zwischen Die bedeutet.
Was I dürfen Tun Ist I dürfen machen Sicher Zu Antwort diese Fragen
mit überlagert Betrieb Charakter s tritt auf für anders Probe Größe.
I dürfen Auch Antwort Das Frage Wenn I War Suche bei , Und I sagen, "Hey ,
Ich habe angegeben Mein anders Probe Größen
Aber was wäre, wenn wir uns Folgendes ansehen? Die anders k -Werte?"
Verstehen Das dein Annahme Kriterien Ist k Nummer von Standard Abweichungen.
Was ist geht nach passieren ist das Annahme Kriterien
sind das Was I Anruf gehen Post Sind gehen Zu erweitern als Du Zunahme k.
Daher, du bist geht nach haben a viel höher Fähigkeit
Zu passieren Gleichwertigkeit ,
Und du bist geht nach haben viel höher Leistung.
Ein anderer typisch Frage Ist Das.
Was Wenn I wollen ändern beide von diese zusammen?
Ich bin a groß Lüfter von Graph Builder .
Was Graph Bauherr Ist Was du bist Suche bei Hier
ist nicht nur Sind Du Suche bei,
"Hey Heath, I Bin zunehmend Probe Größe In Blau, Das würde Sei 3,
In Rot, Das würde Sei 4,
In Grün, Das würde Sei a 5, Und In lila, Das würde Sei 6 ,
Aber I Auch sah bei Es für anders k -Werte.
Was würde dein Betrieb Merkmal Kurven sehen wie?"
Gut?
I wollen erneut besuchen Das.
Nur wie I sagte vor , ICH sagte, "Hey , I wollen erneut besuchen Das
Und zeigen Du Das für..."
Wann immer I haben a groß Anteil von Spender -Zu -Spender Variabilität ,
I sagte, "Was Du sehen für 2 Rechts Hier, I würde erwarten Mein Alpha Ebene
Das Mein Anteil von Zeit Das I passieren Das prüfen würde Sei 0,05."
Aber Was Du sehen Ist Du haben aufgeblasen Typ I Fehler Rate.
Wie tut Das sehen?
Wann immer Ich bin Suche bei a ρ
oder a Anteil von Spender-zu-Spender Variabilität
Das Ist sehr klein,
I Tun nicht haben viel Leistung.
Der Frage War , Was Wenn Wir tat Das stattdessen?
Wenn Wir hatte niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
Wenn Was Wir tat Ist Wir gebraucht Information aus diese historisch viele.
Wenn I haben NEIN Spender-zu-Spender Variabilität oder sehr niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
Warum konnte nicht I Nur Tun a unabhängig t -prüfen,
Wo I vergleichen aus Verfahren A oder Mein historisch Verfahren,
nicht Nur Die gepaart viele
Aber I Auch halten diese 10 historisch viele
Und nicht Vergleich Zu Die bedeuten von Die neu Verfahren?
Wir gesucht Zu sehen Wie Das verglichen .
Tun Es Das Weg ist der unabhängige Test Ist In Die Rot.
Der gepaart Weg Ist In Die Blau.
Was Du sehen Ist, Wenn I haben wenig Zu NEIN Spender-zu-Spender Variabilität
In Mein Zelle Therapie Teilt Apherese Verfahren ,
Du sagte Das Die unabhängig t-Test
hat viel besser Profil als Die gepaart Ansatz.
Jedoch, Wenn I haben hoch Spender-zu-Spender Variabilität,
Das gepaart Ansatz In Die Blau
hat a viel besser Betrieb Merkmal als Die Rot.
Rechts Jetzt, Die Frage Ist stattdessen von Nur automatisch
tun Das Teilt Apherese Paar Design,
Vielleicht Es würde Sei besser
Zu machen a Entscheidung basierend auf Das Spender-zu-Spender Variabilität.
Wie tut Das vergleichen immer wenn ich schaue bei anders k -Werte?
I sehen Die genau Dasselbe Ding, Die genau Dasselbe Phänomene, die
mit a niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
Es macht Sinn Zu Tun Die unabhängig t -prüfen.
Mit hoch Spender-zu-Spender Variabilität Ist I haben a viel besser
Betriebskennlinie Kurve
Sind höher Leistung zugehörige mit Die gepaart Ansatz.
Es tut es nicht Gegenstand Wenn I sah bei a k von 1,5 , oder 2, oder sogar 3.0.
Egal von Die k -Wert ,
I haben a viel besser Betrieb Merkmal Kurve
Wenn I halten Das Spender -Zu -Spender Variabilität.
Was Wenn I sah bei anders Werte von diese historisch viele?
I sah bei 3.
Wir sah bei 4.
W e sah bei 5 gepaart viele. Wir sah bei 6 gepaart viele.
Egal, Du sehen Die Dasselbe Phänomene.
War momentan Schreiben a Papier An Das
Zu versuchen Zu vorschlagen
Das Wenn Du haben niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
Vielleicht Es tut nicht machen Sinn für Du Zu verwenden a Teilt Apherese
oder ein Paar Analyse Ansatz.
Vielleicht Die Ansatz Ist nur Gut
wann immer Du haben hoch Spender -Zu -Spender Variabilität.
T diese Sind typisch Fragen Das Sind gefragt In Die Teilt Apherese Designs.
Was I wollen Tun Ist I Nur wollen Abdeckung
t wo oder drei mehr von diese
j ust Zu zeigen Du a wenige o dort Dinge Das Du könnte Tun.
Diese Sind anders Dinge Das Wir war Suche bei .
Wir sah bei, "Hey , Wie tut Die Betrieb Merkmal Kurve,
Wie tut Das vergleichen Wenn Wir sah bei In Die Blau
Das ist Verwendung Nichts Aber Die historisch viele
Zu schätzen Die Standard Abweichung
gegen Wenn Du verwenden Die gepaart Und Die historisch viele
welche Ist In Die Rot?"
Was Du sehen Ist da ist nicht viel Unterschied zwischen diese zwei,
besonders Wenn Ich bin Verwendung höher Probe Größen wie Die n 2.
W e Auch sah bei,
"Hey, Wenn I geschätzt Das Standard Abweichung
Verwendung a wenige anders Wege,
Was Wenn I sah bei Schätzung
Das Standard Abweichung Verwendung Die historisch viele
welche Ist In Die Blau, gegen In Die Rot
Ist Verwendung Die historisch viele Und Die gepaart viele?
I vergleichen Die unabhängig Fall gegen Die gepaart Fall.
Was Tun I sehen? "
Als I sagte vor, Du sehen Das genau Dasselbe Phänomene
mit a niedrig Spender-zu-Spender Variabilität.
Der viel besser Weg von tun Das würde Sei ein unabhängig t -prüfen
An Die untere Rechts -Hand Ecke.
Das Ist Wo Du hoch Spender-zu-Spender Variabilität.
Es macht Sinn Das Wir würde verwenden Die gepaart Ansatz.
Zuletzt eins Das I wollen Zu zeigen Du
Ist Das Ist etwas Das wir haben gewesen Arbeiten An.
Wir sah bei Die gepaart Ansatz gegen Die unabhängig.
Der gepaart Ansatz Ist In Die Blau.
Der unabhängig Ist In Die Rot.
Ich habe sagte Das über Und über Und über wieder.
Das Es macht Sinn Das Wenn I haben niedrig Spender-zu-Spender Variabilität,
Die unabhängig Fall In Die Blau Aussehen viel besser.
Wenn I haben hoch Spender-zu-Spender Variabilität, Die gepaart Ansatz Aussehen besser.
Aber eins Ding Das Wir tat i wir nahm a sehen Und Nur sagte,
"Was Wenn I nahm a sehen bei Die Ansatz Das gab Mich Die kürzeste
mit Das Vertrauen Intervall?"
Das ist In Die Grün .
Was Du sehen Ist Das normalerweise gibt Du Die am besten Ansatz
egal von Was dein ρ Ist
oder Was dein Anteil von Spender -Zu -Spender Variabilität Ist.
In Schließen,
I würde wie Zu Nur Punkt aus a wenige Dinge.
Das Skript Das Wir haben Antworten entlang mit Die typisch Fragen
Das unser Kunden haben An Betrieb Merkmal Kurven,
zugehörige mit diese Teilt Apherese Entwürfe
was ich mache wollen Zu ziehen weg aus Hier, obwohl,
Ist Wenn Du Tun haben a niedrig Anteil von Variabilität zwischen den Spendern
Ist Du wirst sehen Das diese Designs Sind sehr untermotorisiert
für weniger als 8 viele weniger als 8 anders Spender Material.
Wir live In a Welt In Zelle Therapien
Wo Du Tun nicht haben a viel von Spender Materialien
Also Du haben sehr niedrig Größen.
Es würde Sei viel mehr effizient Wenn Du hatte niedrig Variabilität zwischen den Spendern
Zu verwenden Die unabhängig Fall.
Wir Tun haben der andere Überarbeitungen Das Wir gemacht An Das
Wo Wenn Du war fähig Zu machen mehrere viele
für diejenigen gepaart Ansätze mit Die Dasselbe Spender,
oder Wenn du bist fähig Zu nehmen mehrere Messungen
Zu Sei fähig Zu sehen bei diese Betrieb Eigenschaften Kurven.
Dank Du.
