Statistically Speakingの最近のエピソードで、Julia O'Neill を特集する機会に恵まれました。 Direxa Consultingの創設者兼主席コンサルタントである彼女は、Spikevax ワクチンの提供を迅速化するために Moderna の技術開発リーダーシップ チーム Quality by Design (QbD) のメンバーとして、CMC 統計リーダーの著名なフェローでもありました。 彼女は、命を救う治療法をより早く市場に提供するための豊富な経験とベストプラクティスをいくつか共有しました。 好奇心旺盛な聴衆から、私たちが答える時間よりも多くの質問が寄せられたので、ここでジュリアが親切に答えてくれました。
規制当局は小規模モデルの認定にどのようなデータと統計分析を期待していますか？BPOG（バイオフォラムオペレーショングループ）これに関する論文を発表しました。BPOG 論文のアプローチに関して規制当局とどのような経験をしたのか知りたいです。
小規模モデルの適格性評価に関する私の推奨事項は、ほとんどの開発課題に対する推奨事項と非常に一致しています。つまり、関連するデータをすべて含め、主要な結果を簡単な比較グラフにプロットすることから始めます。状況によっては、特に加速製品の場合、供給に必要なデータ量またはロット数が非常に少ない場合があります。私の経験では、規制当局は、制御の実証の必要性と製造キャンペーンの実際的な制約とのバランスをとるために、合理的でバランスの取れたアプローチを採用しています。すべての人に当てはまる答えはありませんが、BPOG は通常、現在の実践を非常にうまくまとめています。
QbD は化学産業、製造業、食品業、その他の重要な産業に適用できますか?
まさにそうです！20年以上前に特殊化学品の分野で働いていたとき、QbDは総合品質とシックスシグマの取り組みの一環としてかなり採用されていました。それが失われていないことを願っています。バイオテクノロジーと製薬業界で現在応用しているものの多くをそこで学んだのです。
加速製品に関しては、データを使用する際にサンプルサイズが小さいことをどのように正当化しますか?
製品開発者には、一連の証拠に基づいて承認を「主張する」責任があります。これには、特定の製品反復のために生成されたデータ、メカニズムに関する科学的知識、および他の密接に関連する製品に関する経験が含まれます。規制当局が小規模なサンプル サイズを受け入れず、開発者にケースを強化するためにさらに調査を行うよう要求する場合があります。サンプル サイズが小規模であっても大規模であっても、数字ですべてを語ることはできません。定量的結果は常に科学的背景と結び付けられている必要があります。これが、加速された製品に対して比較的小規模なサンプル サイズで前進できる場合がある理由です。
最高の本は何ですか推奨事項QbDを学ぶためですか? ありがとうございます。
書籍がたくさんあるので、この質問に答えるのは困難です。個人的には、ジュランやデミングなどの先駆者たちによるシックス シグマやトータル クオリティの古典や、アメリカ品質協会の出版物をもう一度読み直すのが好きです。品質に関する ICH ガイダンスは、何年も前から関連性のある重要な側面に焦点を当てているため、他の業界の人にとっても興味深いリソースになるかもしれません。
QbD を初めて使う人にとって良いリソースは何ですか?
良い出発点としては、Yu らによる論文「Understanding Pharmaceutical Quality by Design」がよいでしょう。 AAPS Journal、第 16 巻、第 4 号、2014 年 7 月 (# 2014) DOI: 10.1208/s12248-014-9598-3。13 ページにわたって、QbD の概要と、より深く読むための 44 の追加参考文献のリストが提供されています。
JMP® に関するフォローアップの質問がありました。「博士課程で SAS のトレーニングを受けたので、正準相関、多重共線性、ダービン・ワトソン統計量などの用語に慣れています。JMP のソフトウェアでもこれらの説明は引き継がれているのでしょうか?」答えは、もちろんです。当社のオンライン ドキュメント ( jmp.com/help ) で正準相関、多重共線性、ダービン・ワトソン (または他のよく使用される統計用語) を検索し、提供されているリンクをクリックすると、JMP でこれらの用語がいつどのように使用されているかがわかります。
イベント中に寄せられたこれらの質問やその他の素晴らしい質問に時間を割いて答えてくださったジュリアに感謝します。 ライブストリームを見逃した場合でも、 オンデマンドバージョンでいつでも視聴できます。
