Heath Rushing，Adsurgo 校長
Andrew Karl，Adsurgo LLC 高級顧問
Jeff Hofer，JDH CMC Stats, LLC 負責人
Rick Burdick，Burdick Statistical Consulting, LLC 負責人
生物製藥領域最新穎、最具創新性和最有前途的療法是細胞療法。 細胞療法將人類細胞轉移到患者體內以治療疾病。 這些細胞直接來自患者或來自健康（細胞）捐贈者。 多個監管指導文件認識到為細胞治療製造商提供改進流程的靈活性的重要性。 因此，必須證明變更前和變更後的工藝具有可比性，並且工藝變更不會對藥品的安全性或有效性構成威脅。
用於確保可比性的一種方法是均值等價檢驗。 監管機構期望該研究以配對設計的形式進行，通常稱為分離單採研究，除非捐贈者之間的變異性極小。 在分離單採研究中，相同的供體材料在變化前後的過程中被分離和處理以進行比較。 這項研究的設計對細胞療法提出了獨特的挑戰，因為它們需要足夠的樣本量來確保適當的動力設計，但可用的健康捐贈者的數量通常相當低（三到六個捐贈者）。 此外，功效取決於批次間和測定變異性、測定重複策略以及用於等效接受標準 (EAC) 的效應大小。
本演講介紹了一系列 JMP 腳本，這些腳本擴展了 Sample Size Explorer 平台的現有功能，以解決每個相關研究的細微差別，以及疊加功效曲線的功能，以解決不同樣本大小和方法之間的權衡問題。
