Heath Rushing, directeur, Adsurgo
Andrew Karl, consultant principal, Adsurgo LLC
Jeff Hofer, directeur, JDH CMC Stats, LLC
Rick Burdick, directeur, Burdick Statistical Consulting, LLC
Les thérapeutiques les plus nouvelles, innovantes et prometteuses en biopharmacie sont les thérapies cellulaires. Les thérapies cellulaires transfèrent des cellules humaines dans un patient pour traiter une maladie. Ces cellules proviennent soit directement du patient, soit d'un donneur sain (de cellules). Plusieurs documents d'orientation réglementaires reconnaissent l'importance de fournir aux fabricants de thérapie cellulaire la flexibilité nécessaire pour améliorer leurs processus. Par conséquent, il est impératif de montrer que les processus avant et après changement sont comparables et que les changements de processus ne menacent pas l'innocuité ou l'efficacité du produit médicamenteux.
Une méthode utilisée pour assurer la comparabilité est un test d'équivalence des moyennes. La réglementation s'attend à ce que l'étude soit réalisée selon une conception jumelée, souvent appelée étude d'aphérèse fractionnée, à moins qu'il n'y ait une variabilité minimale d'un donneur à l'autre. Dans les études d'aphérèse fractionnée, le même matériel donneur est divisé et traité dans le processus avant et après le changement à des fins de comparaison. La conception de cette étude présente des défis uniques dans les thérapies cellulaires car elles nécessitent des tailles d'échantillon adéquates pour garantir des conceptions correctement alimentées, mais le nombre de donneurs sains disponibles est généralement assez faible (trois à six donneurs). De plus, la puissance dépend de la variabilité d'un lot à l'autre et de l'essai, de la stratégie de réplication de l'essai et de la taille de l'effet utilisée pour le critère d'acceptation de l'équivalence (EAC).
Cet exposé présente une série de scripts JMP qui étendent les capacités existantes de la plate-forme Sample Size Explorer pour traiter chacune de ces nuances d'étude pertinentes, ainsi que la capacité de superposer des courbes de puissance pour résoudre les compromis avec différentes tailles d'échantillons et approches.
