Heath Rushing，Adsurgo 校长
Andrew Karl，Adsurgo LLC 高级顾问
Jeff Hofer，JDH CMC Stats, LLC 负责人
Rick Burdick，Burdick Statistical Consulting, LLC 负责人
生物制药领域最新颖、最具创新性和最有前途的疗法是细胞疗法。 细胞疗法将人类细胞转移到患者体内以治疗疾病。 这些细胞直接来自患者或来自健康（细胞）捐赠者。 多个监管指导文件认识到为细胞治疗制造商提供改进其工艺的灵活性的重要性。 因此，必须证明变更前和变更后的工艺具有可比性，并且工艺变更不会对药品的安全性或有效性构成威胁。
用于确保可比性的一种方法是均值等价检验。 监管机构期望该研究以配对设计的形式进行，通常称为分离单采研究，除非捐赠者之间的变异性极小。 在分离单采研究中，相同的供体材料在变化前后的过程中被分离和处理以进行比较。 这项研究的设计对细胞疗法提出了独特的挑战，因为它们需要足够的样本量来确保适当的动力设计，但可用的健康捐赠者的数量通常相当低（三到六个捐赠者）。 此外，功效取决于批次间和检测变异性、检测重复策略以及用于等效接受标准 (EAC) 的效应大小。
本演讲介绍了一系列 JMP 脚本，这些脚本扩展了 Sample Size Explorer 平台的现有功能，以解决每个相关研究的细微差别，以及叠加功效曲线的功能，以解决不同样本大小和方法之间的权衡问题。
