Heath Rushing, Preside, Adsurgo
Andrew Karl, consulente senior, Adsurgo LLC
Jeff Hofer, Preside, Statistiche JDH CMC, LLC
Rick Burdick, Preside, Burdick Statistical Consulting, LLC
Le terapie più nuove, innovative e promettenti nei biofarmaci sono le terapie cellulari. Le terapie cellulari trasferiscono le cellule umane in un paziente per curare la malattia. Queste cellule provengono direttamente dal paziente o da un donatore (di cellule) sano. Numerosi documenti di orientamento normativo riconoscono l'importanza di fornire ai produttori di terapie cellulari la flessibilità necessaria per migliorare i loro processi. Pertanto, è imperativo dimostrare che i processi pre e post modifica sono comparabili e che le modifiche al processo non rappresentano una minaccia per la sicurezza o l'efficacia del prodotto farmaceutico.
Un metodo utilizzato per garantire la comparabilità è un test di equivalenza delle medie. Esiste un'aspettativa normativa che lo studio venga eseguito come disegno accoppiato, spesso indicato come studio split-aferesi, a meno che non vi sia una variabilità minima da donatore a donatore. Negli studi di split-aferesi, lo stesso materiale del donatore viene suddiviso ed elaborato nel processo di pre e post-modifica per il confronto. Il disegno di questo studio presenta sfide uniche nelle terapie cellulari in quanto richiedono campioni di dimensioni adeguate per garantire progetti adeguatamente alimentati, tuttavia il numero di donatori sani disponibili è generalmente piuttosto basso (da tre a sei donatori). Inoltre, la potenza dipende dalla variabilità da lotto a lotto e del dosaggio, dalla strategia di replicazione del dosaggio e dalla dimensione dell'effetto utilizzata per il criterio di accettazione dell'equivalenza (EAC).
Questo discorso presenta una serie di script JMP che estendono le capacità esistenti della piattaforma Sample Size Explorer per affrontare ciascuna di queste sfumature di studio rilevanti, nonché la capacità di sovrapporre le curve di potenza per affrontare i compromessi con diverse dimensioni e approcci del campione.
