ヒース・ラッシング氏、Adsurgo 校長
Andrew Karl 氏、Adsurgo LLC シニア コンサルタント
Jeff Hofer 氏、JDH CMC Stats, LLC プリンシパル
Rick Burdick 氏、Burdick Statistical Consulting, LLC プリンシパル
バイオ医薬品における最も斬新で革新的かつ有望な治療法は細胞療法です。 細胞療法は、病気を治療するためにヒト細胞を患者に移植します。 これらの細胞は、患者から直接採取されるか、健康な (細胞) ドナーから採取されます。 複数の規制ガイダンス文書は、細胞療法メーカーにプロセスを改善する柔軟性を提供することの重要性を認識しています。 したがって、変更前後のプロセスが比較可能であり、プロセス変更が医薬品の安全性や有効性を脅かすものではないことを示すことが不可欠です。
比較可能性を確保するために使用される方法の 1 つは、平均の同等性検定です。 ドナー間のばらつきが最小限でない限り、この研究はしばしばスプリットアフェレーシス研究と呼ばれるペアデザインとして行われることが規制当局から期待されています。 スプリットアフェレーシス研究では、比較のために同じドナー材料が変更前と変更後のプロセスで分割および処理されます。 この研究のデザインは、適切なパワー設計を保証するために十分なサンプルサイズを必要とするにもかかわらず、利用できる健康なドナーの数が通常非常に少ない（3 ～ 6 人のドナー）ため、細胞治療に特有の課題を提示しています。 さらに、検出力はロット間およびアッセイの変動性、アッセイの反復戦略、および同等性許容基準 (EAC) に使用される効果の大きさに依存します。
この講演では、Sample Size Explorer プラットフォームの既存の機能を拡張して、これらの関連する研究の微妙な違いに対処する一連の JMP スクリプトと、さまざまなサンプル サイズとアプローチのトレードオフに対処するために検出力曲線をオーバーレイする機能を紹介します。
