Andrew Karl, Adsurgo LLC 수석 컨설턴트
Jeff Hofer, 교장, JDH CMC Stats, LLC
Rick Burdick, Burdick Statistical Consulting, LLC 교장
바이오의약품 분야에서 가장 새롭고 혁신적이며 유망한 치료제는 세포 치료제입니다. 세포 요법은 인간 세포를 환자에게 전달하여 질병을 치료합니다. 이 세포는 환자에게서 직접 나오거나 건강한 (세포) 기증자에게서 나옵니다. 여러 규제 지침 문서는 세포 치료제 제조업체에게 공정을 개선할 수 있는 유연성을 제공하는 것의 중요성을 인식하고 있습니다. 따라서 변경 전 및 변경 후 프로세스가 유사하고 프로세스 변경이 의약품의 안전성 또는 효능에 위협이 되지 않음을 입증하는 것이 필수적입니다.
비교 가능성을 확인하는 데 사용되는 한 가지 방법은 평균의 동등성 검정입니다. 기증자 간 변동성이 최소화되지 않는 한 연구는 종종 분할 성분채집 연구라고 하는 쌍을 이룬 설계로 수행되어야 한다는 규제적 기대가 있습니다. split-apheresis 연구에서는 비교를 위해 동일한 기증자 물질을 변경 전 및 변경 후 프로세스에서 분할 및 처리합니다. 이 연구의 설계는 세포 요법에서 적절한 전원 공급 설계를 보장하기 위해 적절한 샘플 크기가 필요하기 때문에 고유한 문제를 제시하지만 사용 가능한 건강한 기증자의 수는 일반적으로 매우 적습니다(3~6명의 기증자). 또한 검정력은 로트 간 및 검정 변동성, 검정 복제 전략, 동등성 허용 기준(EAC)에 사용되는 효과 크기에 따라 달라집니다.
이 강연에서는 샘플 크기 탐색기 플랫폼의 기존 기능을 확장하여 이러한 각각의 관련 연구 뉘앙스를 처리하는 JMP 스크립트 시리즈와 다양한 샘플 크기 및 접근 방식의 장단점을 해결하기 위해 검정력 곡선을 오버레이하는 기능을 제시합니다.
