Andrew Karl, consultor sénior, Adsurgo LLC
Jeff Hofer, director, JDH CMC Stats, LLC
Rick Burdick, Director, Burdick Statistical Consulting, LLC
Las terapias más novedosas, innovadoras y prometedoras en productos biofarmacéuticos son las terapias celulares. Las terapias celulares transfieren células humanas a un paciente para tratar enfermedades. Estas células provienen directamente del paciente o de un donante (de células) sano. Múltiples documentos de orientación regulatoria reconocen la importancia de proporcionar a los fabricantes de terapia celular la flexibilidad necesaria para mejorar sus procesos. Por lo tanto, es imperativo demostrar que los procesos previos y posteriores al cambio son comparables y que los cambios en los procesos no representan una amenaza para la seguridad o la eficacia del producto farmacéutico.
Un método utilizado para garantizar la comparabilidad es una prueba de equivalencia de medias. Existe una expectativa reglamentaria de que el estudio se realice como un diseño pareado, a menudo denominado estudio de aféresis dividida, a menos que haya una variabilidad mínima de donante a donante. En los estudios de aféresis dividida, el mismo material del donante se divide y procesa en el proceso previo y posterior al cambio para su comparación. El diseño de este estudio presenta desafíos únicos en las terapias celulares, ya que requieren tamaños de muestra adecuados para garantizar diseños con la potencia adecuada, aunque la cantidad de donantes sanos disponibles suele ser bastante baja (de tres a seis donantes). Además, la potencia depende de la variabilidad del ensayo y de lote a lote, la estrategia de replicación del ensayo y el tamaño del efecto utilizado para el criterio de aceptación de equivalencia (EAC).
Esta charla presenta una serie de scripts JMP que amplían las capacidades existentes de la plataforma Sample Size Explorer para abordar cada uno de estos matices de estudio relevantes, así como la capacidad de superponer curvas de potencia para abordar las compensaciones con diferentes tamaños de muestra y enfoques.
