李斯特與細菌理論
兩個樣本比例
製作人：DeWayne Derryberry 博士
愛達荷州立大學數學系
主要想法：
實際重要性與統計意義、觀察性研究、相對風險、推論範圍。
背景
「在 1860 年代，認為數以百萬計的看不見的微小生物體導致感染和死亡的想法似乎有點奇怪。 我們應該暫停一分鐘，體會一下這種說法在當時是多麼奇怪。 乍一聽，我們現在認為理所當然的許多事情聽起來都非常難以置信。 如果細菌理論最初遭到許多懷疑，我們不應感到驚訝。
「儘管如此，如果細菌理論是正確的，那麼在手術之間對手術器械進行消毒是有優勢的。 事實上，外科醫生約瑟夫·李斯特（Joseph Lister）進行了最早的自然實驗之一，以證明防腐劑（石炭酸和水的溶液）的功效，大概可以殺死這些神秘的細菌。”
- 從約瑟夫李斯特勳爵：抗菌手術的興起以及抗菌劑在傷口護理中的現代地位，大衛‧利珀。 歐洲傷口管理協會，17 th年度會議。 2007 年 5 月 2 日至 4 日。
任務
李斯特在一家進行截肢手術的醫院工作。 該醫院在實施器械消毒前立即實施了 35 例截肢手術，其中 16 例死亡；在消毒後立即實施了 40 例截肢手術，其中 6 例死亡。
是否有證據顯示絕育過程可以減少截肢時的死亡人數？ 如果滅菌有效，我們可以量化有效性水準嗎？
數據：Lister.jmp
數據集包含實驗結果。
死亡是還是不是。
干涉計數是在滅菌前或滅菌後進行。
數數每個分類的患者數量。 例如，16名患者正處於絕育前期，截肢後未能倖存。 計數在 JMP 資料表中被指定為“Freq”角色。
附件1數據
分析
圖表 2 更直觀地顯示了數據。 在此圖中可以看到滅菌的明顯效果。 在絕育前期，幾乎一半（47.5%）的患者死亡。 在絕育後期間，只有15%死亡。 但結果在統計上顯著嗎？
圖表2數據的視覺表示
（分析 > 透過 X 擬合 Y，選擇死亡作為 Y，響應和干涉作為 X，因子。 數數先前被指定為「Freq」角色的 會自動出現在 Freq 欄位中。 按一下“確定”。
若要顯示百分比，請右鍵點選馬賽克圖並選擇儲存格標籤 > 顯示百分比
若要在分析前指派“Freq”角色，請右鍵單擊資料表中的變量，然後選擇“預選角色”>“Freq”。）
在處理計數時，我們應該意識到這些樣本量非常小，因此我們必須排除機會來解釋我們所看到的情況。 即使介入完全無效，介入後組也有 50% 的時間會表現出某種程度的改善（純屬偶然）。
我們首先要檢驗絕育是否有效的說法：
何：絕育過程不會影響死亡
Ha：滅菌過程減少死亡
圖表 3 中的單邊費雪精確檢定（右尾，幹預前的死亡機率高於乾預後的死亡機率）直接解決了這個問題。
圖表3檢驗主要假設
雙邊測驗的比較資訊較少，但很容易看出如何使用這些測驗得出相同的結論。
何：絕育過程不會影響死亡
Ha：絕育過程會影響死亡
雙邊 Pearson 和似然比檢定（圖表 3）也產生較小的 p 值，為介入措施的有效性提供了強有力的證據。 我該怎麼說呢？
關於單側和兩側測試的注意事項
入門教科書中通常不使用似然比檢定。 事實上，教科書通常只討論皮爾森檢定統計量。 但這是一個雙面測試。 當我們的替代方案是單方面的時，我們應該如何解釋雙邊測試？
當備擇假設是單邊的時，最好的情況是正確的單邊 p 值。 然而，通常情況下，計算機輸出中僅出現兩側 p 值。 即使單面測試和雙面測試同時出現，雙面測試也有助於敘述，不應被忽視。 然而，將兩側 p 值轉換為單側 p 值的繁瑣轉換通常既令人困惑又不必要。 如果數據不支持備擇假設（在這種情況下，如果乾預組的死亡人數增加），則實際上沒有必要詳細查看 p 值 - 數據不可能支持備擇假設。 如果正確轉換為單邊 p 值，p 值將會很大。
另一方面，如果數據似乎支持備擇假設（在這種情況下，如果乾預組的死亡人數確實減少），則雙邊 p 值通常會得出與單邊 p 相同的結論價值。 通常兩個 p 值都較大或較小。 p 值唯一可能得出不同結論的情況是當兩側 p 值介於 0.05 和 0.10 之間。
當然，在撰寫最終報告時，每個細節都應該是正確的，並且報告適當的 p 值（單邊或雙邊）不需要任何成本。 然而，在掃描電腦輸出並思考數據時，重要的是不要陷入細節，並了解數據和電腦輸出的含義。 在這個例子中，所有的電腦輸出都清楚地表明幹預似乎產生了巨大的影響。
當然，即使沒有顯示單邊的 p 值，受過統計訓練的 Lister 也會對結果感到欣喜若狂。
比例的兩個樣本檢驗
當您有一個單方面的替代方案時，通常有一種方法可以獲得單方面的 p 值。 在這種情況下，可以使用兩個樣本的比例檢定（圖表 4）。
此檢定的兩側 p 值幾乎與 Pearson p 值完全相符（圖表 3），且檢定確實有單側版本。 p 值為 0.0017 提供了令人信服的證據，顯示絕育期間死亡人數減少。
讓我們考慮一下這些結果的含義。 我們不僅僅是說死亡人數減少了在樣本中在滅菌期間－我們可以從數據中看到這一點。 我們其實是說，如果其他醫院也採用這個程序，將來這些醫院的死亡人數將會減少。 該測試使我們能夠在樣本之外進行概括。
圖表4二樣本比例檢驗
（從“Fit Y by X”輸出中，點擊頂部的紅色三角形並選擇“比例的兩個樣本檢定”。 此選項僅適用於 2 x 2 桌子。
在這種情況下，預設的興趣類別是不。由於假設是根據死亡人數來表達的（死亡=是的），將感興趣的類別更改為是的使用輸出底部的單選按鈕。）
兩個樣本比例檢定提供的置信區間告訴我們更多信息，特別是在類似情況下，我們估計死亡人數可以減少 9.7% 到 48.9%。這顯然是死亡人數的大幅減少！ 如果細菌理論是正確的，那麼儀器的滅菌預計會在各種情況下產生巨大的影響。
相對風險
量化絕育收益的另一種方法是用機率比，稱為機率比。相對風險。 這項計算（圖表 5 及下文）告訴我們，我們的最佳估計是，未絕育的死亡可能性大約是絕育的三倍（哇！）。
95% 信賴區間 (1.34, 6.93) 提供相對風險的區間估計。 我們可以說，不絕育的死亡可能性比絕育高 34% (1.34 – 1) 到 593% (6.93 – 1)。 請注意，這個區間非常寬，因為樣本量非常小。
圖表5相對風險
（從“Fit Y by X”輸出中，點擊頂部的紅色三角形並選擇“相對風險”。 此選項也僅適用於 2 x 2 桌子。）
這一切意味著什麼？
大量證據表明，幹預後時期的死亡率比干預前時期低得多，而絕育可能是造成這種差異的原因。 我們也知道差異很大（具有很大的實際意義），因此我們可以預期這項變更會在其他醫院和臨床環境中產生巨大的正面結果。 然而，我們不能假設死亡人數的減少與李斯特醫院的情況完全一致。
概括
統計洞察－推斷範圍
我們可以在多大程度上概括這些結果？ 通常有兩種類型的概括令人感興趣。 我們能否從這個樣本之外推論出更大的群體？ 我們能否推斷因果關係（絕育是否導致了我們所看到的改變）？
因果關係
因果關係的問題有點模糊。 這項研究並不是真正的實驗。 患者並未被隨機分配接受有或沒有絕育的截肢手術，而且研究也不是雙盲的。 當然，事後看來，我們現在相信細菌理論，我們知道滅菌在所有醫院和診所中起著至關重要的作用。 如果我們暫時忘記這些知識，我們會發現這項研究在當時是有限制的。 儘管我們不想誇大這一點，但死亡率差異的可能原因是絕育。
然而，我們正在操縱的變數「滅菌」與時間混雜在一起。 醫院的其他變化（誰操作、程序變化、一年中的時間等）是乾預前後結果任何變化的潛在替代解釋的豐富來源。 此外，如果李斯特正在進行一些手術，他可能會（非常無意地）更加照顧患者在幹預後的生存期。
這裡沒有任何內容不應被理解為對李斯特的批評。 他做了他能做的事。 在許多情況下，實際上不可能隨機分配受試者進行治療。 研究人員不應錯過使用隨機分配的機會，但當無法做到這一點時，重要的研究仍然會發生。 Lister 於 1864-1866 年工作，RA 費雪直到 1925 年左右才開始他的工作。 因此，Lister 可能對隨機分配的概念一無所知！
普遍性
所以假設滅菌是有效的；這項工作如何推廣到其他設定？ 顯然，絕育的效果是巨大的，我們希望其他醫生立即採用這種方法，並且取得良好的效果。 然而，結果概括的確切方式尚不清楚。 區間估計最適用於與李斯特醫院幾乎相同的情況。 例如，進行微創手術的醫院可能預期整體死亡率較低，並且可能預期絕育帶來的好處較少（儘管他們仍然可能獲得巨大的好處）。 另一方面，為免疫系統已經受損的患者提供服務的醫院可能會獲得更大的好處。 或許情況恰恰相反。 我們只是試圖對在沒有從總體中進行隨機抽樣的情況下嘗試將結果推廣到新設定時出現的各種問題進行描述。 醫學專家可以說更多——這是主題專業知識的問題。
聯合管理計劃®特點和提示
此案例使用 Fit Y by X 平台產生死亡與介入的馬賽克圖和列聯表。 Count 在資料表中被指派了 Freq 角色，這使得它能夠自動填入 Fit Y by X 對話方塊視窗中的 Freq 欄位（一般來說，這是一個很好的做法）。
使用雙邊 Pearson 和似然比檢定以及單邊 Fisher 精確檢定來檢定絕育有效的說法。 由於我們有興趣進行單方面檢驗，因此我們使用兩個樣本比例檢定和置信區間來計算死亡機率的差異。 最後，我們使用風險比（相對風險）和信賴區間來量化絕育死亡人數的減少。
練習
人們經常聲稱像拉里·伯德這樣的偉大籃球運動員在季後賽中表現尤其出色。
以下是拉里·伯德 1979 年常規賽和 1979 年季後賽的投籃“數據”。 這是他大學的最後一年。
射擊
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什麼時候
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數數
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製成
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季節
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第376章
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錯過了
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季節
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第331章
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製成
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挑撥
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52
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錯過了
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挑撥
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43
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這些數字可以在以下位置驗證： http://www.sports-reference.com/cbb/players/larry-bird-1.html 。
- 在 JMP 中輸入資料（記住將計數設定為“Freq”）。
請按照本例中提供的範例分析此數據。
- 數據是否證明拉里·伯德在季後賽的投籃比常規賽更好？
- 陳述原假設和備擇假設。
- 陳述並解釋比例差異的信心區間。 解釋上述信賴區間如何反映假設檢定的結論。
- 陳述相對風險，並解釋信賴區間。
- 下列哪一種敘述最正確？
- 有強有力的證據表明拉里·伯德在季後賽中的投籃比常規賽更好。
- 有充分的證據表明拉里·伯德在季後賽中的投籃比常規賽更好。
- 幾乎沒有證據表明拉里·伯德在季後賽中的投籃比常規賽更好。
- 有強有力的證據表明拉里·伯德在季後賽中的投籃與常規賽中的投籃相同。
- 有適度的證據表明拉里·伯德在季後賽中的投籃與常規賽中的投籃相同。
