李斯特与细菌理论
两个样本比例
制作人：DeWayne Derryberry 博士
爱达荷州立大学数学系
主要想法：
实际重要性和统计意义、观察性研究、相对风险、推论范围。
背景
“在 1860 年代，认为数以百万计的看不见的微小生物体导致感染和死亡的想法似乎有点奇怪。 我们应该暂停一分钟，体会一下这种说法在当时是多么奇怪。 乍一听，我们现在认为理所当然的许多事情听起来都非常难以置信。 如果细菌理论最初遭到很多怀疑，我们不应感到惊讶。
“尽管如此，如果细菌理论是正确的，那么在手术之间对手术器械进行消毒是有优势的。 事实上，外科医生约瑟夫·李斯特（Joseph Lister）进行了最早的自然实验之一，以证明防腐剂（石炭酸和水的溶液）的功效，大概可以杀死这些神秘的细菌。”
- 从约瑟夫·李斯特勋爵：抗菌手术的兴起以及抗菌剂在伤口护理中的现代地位，大卫·利珀。 欧洲伤口管理协会，17 th年度会议。 2007 年 5 月 2 日至 4 日。
任务
李斯特在一家进行截肢手术的医院工作。 该医院在实施器械消毒前立即实施了 35 例截肢手术，其中 16 例死亡；在实施消毒后立即实施了 40 例截肢手术，其中 6 例死亡。
是否有证据表明绝育过程可以减少截肢时的死亡人数？ 如果灭菌有效，我们可以量化有效性水平吗？
数据：Lister.jmp
数据集包含实验结果。
死亡是还是不是。
干涉计数是在灭菌前还是灭菌后进行。
数数每个分类的患者数量。 例如，16名患者正处于绝育前期，截肢后未能幸存。 计数在 JMP 数据表中被指定为“Freq”角色。
附件1数据
分析
图表 2 更直观地显示了数据。 在此图中可以看到灭菌的明显效果。 在绝育前期，几乎一半（47.5%）的患者死亡。 在绝育后期间，只有15%死亡。 但结果在统计上显着吗？
图表2数据的视觉表示
（分析 > 通过 X 拟合 Y，选择死亡作为 Y，响应和干涉作为 X，因子。 数数之前被指定为“Freq”角色的 会自动出现在 Freq 字段中。 单击“确定”。
要显示百分比，请右键单击马赛克图并选择单元格标签 > 显示百分比
要在分析前分配“Freq”角色，请右键单击数据表中的变量，然后选择“预选择角色”>“Freq”。）
在处理计数时，我们应该意识到这些样本量非常小，因此我们必须排除机会来解释我们所看到的情况。 即使干预完全无效，50% 的情况下，干预后的小组会表现出某种程度的改善（只是偶然）。
我们首先要检验绝育是否有效的说法：
何：绝育过程不会影响死亡
Ha：灭菌过程减少死亡
图表 3 中的单边费舍尔精确检验（右尾，干预前的死亡概率高于干预后）直接解决了这一问题。
图表3检验主要假设
双边测试的比较信息较少，但很容易看出如何使用这些测试得出相同的结论。
何：绝育过程不会影响死亡
Ha：绝育过程会影响死亡
双边 Pearson 和似然比检验（图表 3）也产生较小的 p 值，为干预措施的有效性提供了强有力的证据。 我该怎么说呢？
关于单侧和两侧测试的注意事项
入门教科书中通常不使用似然比检验。 事实上，教科书通常只讨论皮尔逊检验统计量。 但这是一个双面测试。 当我们的替代方案是单方面的时，我们应该如何解释双边测试？
当备择假设是单边的时，最好的情况是正确的单边 p 值。 然而，通常情况下，计算机输出中仅出现两侧 p 值。 即使单面测试和双面测试同时出现，双面测试也有助于叙述，不应被忽视。 然而，将两侧 p 值转换为单侧 p 值的繁琐转换通常既令人困惑又不必要。 如果数据不支持备择假设（在这种情况下，如果干预组的死亡人数增加），则实际上没有必要详细查看 p 值 - 数据不可能支持备择假设。 如果正确转换为单边 p 值，p 值将会很大。
另一方面，如果数据似乎支持备择假设（在这种情况下，如果干预组的死亡人数确实减少），则双边 p 值通常会得出与单边 p 相同的结论价值。 通常两个 p 值都较大或较小。 p 值唯一可能得出不同结论的情况是当两侧 p 值介于 0.05 和 0.10 之间时。
当然，在撰写最终报告时，每个细节都应该是正确的，并且报告适当的 p 值（单边或双边）不需要任何成本。 然而，在扫描计算机输出并思考数据时，重要的是不要陷入细节，并了解数据和计算机输出的含义。 在这个例子中，所有的计算机输出都清楚地表明干预似乎产生了巨大的影响。
当然，即使没有显示单边的 p 值，受过统计训练的 Lister 也会对结果感到欣喜若狂。
比例的两样本检验
当您有一个单方面的替代方案时，通常有一种方法可以获得单方面的 p 值。 在这种情况下，可以使用两个样本的比例检验（图表 4）。
该检验的两侧 p 值几乎与 Pearson p 值完全匹配（图表 3），并且该检验确实有单侧版本。 p 值为 0.0017 提供了令人信服的证据，表明绝育期间死亡人数减少。
让我们考虑一下这些结果的含义。 我们不仅仅是说死亡人数减少了在样本中在灭菌期间——我们可以从数据中看到这一点。 我们实际上是说，如果其他医院也采用这个程序，将来这些医院的死亡人数将会减少。 该测试使我们能够在样本之外进行概括。
图表4二样本比例检验
（从“Fit Y by X”输出中，单击顶部的红色三角形并选择“比例的两个样本检验”。 此选项仅适用于 2 x 2 桌子。
在这种情况下，默认的兴趣类别是不。由于假设是根据死亡人数来表述的（死亡=是的），将感兴趣的类别更改为是的使用输出底部的单选按钮。）
两样本比例检验提供的置信区间告诉我们更多信息，特别是在类似情况下，我们估计死亡人数可以减少 9.7% 到 48.9%。这显然是死亡人数的大幅减少！ 如果细菌理论是正确的，那么仪器的灭菌预计会在各种情况下产生巨大的影响。
相对风险
量化绝育收益的另一种方法是用概率比，称为概率比。相对风险。 这一计算（图表 5 及下文）告诉我们，我们的最佳估计是，未绝育的死亡可能性大约是绝育的三倍（哇！）。
95% 置信区间 (1.34, 6.93) 提供相对风险的区间估计。 我们可以说，不绝育的死亡可能性比绝育高 34% (1.34 – 1) 到 593% (6.93 – 1)。 请注意，这个区间非常宽，因为样本量非常小。
图表5相对风险
（从“Fit Y by X”输出中，单击顶部的红色三角形并选择“相对风险”。 此选项也仅适用于 2 x 2 桌子。）
这一切意味着什么？
有大量证据表明，干预后时期的死亡率比干预前时期低得多，而绝育可能是造成这种差异的原因。 我们还知道差异很大（具有很大的实际意义），因此我们可以预期这一变化会在其他医院和临床环境中产生巨大的积极结果。 然而，我们不能假设死亡人数的减少与李斯特医院的情况完全一致。
概括
统计洞察——推断范围
我们可以在多大程度上概括这些结果？ 通常有两种类型的概括令人感兴趣。 我们能否从这个样本之外推断出更大的群体？ 我们能否推断出因果关系（绝育是否导致了我们所看到的变化）？
因果关系
因果关系的问题有点模糊。 这项研究并不是真正的实验。 患者并未被随机分配接受有或没有绝育的截肢手术，而且该研究也不是双盲的。 当然，事后看来，我们现在相信细菌理论，并且我们知道灭菌在所有医院和诊所中起着至关重要的作用。 如果我们暂时忘记这些知识，我们就会发现这项研究在当时是有局限性的。 尽管我们不想夸大这一点，但死亡率差异的可能原因是绝育。
然而，我们正在操纵的变量“灭菌”与时间混杂在一起。 医院的其他变化（谁操作、程序变化、一年中的时间等）是干预前后结果任何变化的潜在替代解释的丰富来源。 此外，如果李斯特正在进行一些手术，他可能会（非常无意地）更加照顾患者在干预后的生存期。
这里没有任何内容不应被理解为对李斯特的批评。 他做了他能做的事。 在许多情况下，实际上不可能随机分配受试者进行治疗。 研究人员不应错过使用随机分配的机会，但当无法做到这一点时，重要的研究仍然会发生。 Lister 于 1864-1866 年工作，RA 费舍尔直到 1925 年左右才开始他的工作。 因此，Lister 可能对随机分配的概念一无所知！
普遍性
所以假设灭菌是有效的；这项工作如何推广到其他设置？ 显然，绝育的效果是巨大的，我们希望其他医生立即采用这种方法，并取得良好的效果。 然而，结果概括的确切方式尚不清楚。 区间估计最适用于与李斯特医院几乎相同的情况。 例如，进行微创手术的医院可能预期总体死亡率较低，并且可能预期绝育带来的好处较少（尽管他们仍然可能获得巨大的好处）。 另一方面，为免疫系统已经受损的患者提供服务的医院可能会获得更大的好处。 或许情况恰恰相反。 我们只是试图对在没有从总体中进行随机抽样的情况下尝试将结果推广到新设置时出现的各种问题进行描述。 医学专家可以说更多——这是主题专业知识的问题。
联合管理计划®特点和提示
此案例使用 Fit Y by X 平台生成死亡与干预的马赛克图和列联表。 Count 在数据表中被分配了 Freq 角色，这使得它能够自动填充 Fit Y by X 对话框窗口中的 Freq 字段（一般来说，这是一个很好的做法）。
使用双边 Pearson 和似然比检验以及单边 Fisher 精确检验来检验绝育有效的说法。 由于我们有兴趣进行单方面检验，因此我们使用两样本比例检验和置信区间来计算死亡概率的差异。 最后，我们使用风险比（相对风险）和置信区间来量化绝育死亡人数的减少。
练习
人们经常声称像拉里·伯德这样的伟大篮球运动员在季后赛中表现尤其出色。
以下是拉里·伯德 1979 年常规赛和 1979 年季后赛的投篮“数据”。 这是他大学的最后一年。
射击
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什么时候
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数数
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制成
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季节
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第376章
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错过了
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季节
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第331章
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制成
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挑拨
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52
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错过了
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挑拨
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43
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这些数字可以在以下位置验证： http://www.sports-reference.com/cbb/players/larry-bird-1.html 。
- 在 JMP 中输入数据（记住将计数设置为“Freq”）。
按照本例中提供的示例分析此数据。
- 数据是否证明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好？
- 陈述原假设和备择假设。
- 陈述并解释比例差异的置信区间。 解释上述置信区间如何反映假设检验的结论。
- 陈述相对风险，并解释置信区间。
- 以下哪种说法最正确？
- 有强有力的证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好。
- 有充分的证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好。
- 几乎没有证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好。
- 有强有力的证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮与常规赛中的投篮相同。
- 有适度的证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮与常规赛中的投篮相同。
