李斯特和细菌理论
两个样本比例
制作人：DeWayne Derryberry 博士
爱达荷州立大学数学系
关键思想：
实际重要性和统计意义、观察性研究、相对风险、推断范围。
背景
“在 1860 年代，有数以百万计的微小无形有机体导致感染和死亡的想法似乎有点奇怪。 我们应该暂停一分钟，并欣赏这种说法在当时是多么奇怪。 我们现在认为理所当然的很多事情，在第一次听到时听起来很不可信。 如果细菌理论最初遭到很多怀疑，我们不应该感到惊讶。
“尽管如此，如果细菌理论是正确的，那么在手术之间对手术器械进行消毒是有优势的。 事实上，外科医生约瑟夫·李斯特（Joseph Lister）进行了第一次自然实验，以证明防腐剂（石炭酸和水的溶液）的功效，大概是杀死这些神秘的细菌。”
- 从约瑟夫·李斯特勋爵：防腐手术的兴起和防腐剂在伤口护理中的现代地位，大卫利珀。 欧洲伤口管理协会，17 th年会。 2007 年 5 月 2 日至 4 日。
任务
李斯特在一家进行截肢的医院工作。 医院实施器械绝育前即刻截肢35例，死亡16例，绝育后即刻截肢40例，死亡6例。
是否有证据表明绝育过程可以减少截肢时的死亡？ 如果灭菌有效，我们可以量化有效性水平吗？
数据：Lister.jmp
数据集包含实验结果。
死亡是还是不是。
干涉计数是在灭菌前还是灭菌后。
数数每个分类中的患者数量。 例如，16 名患者处于预绝育期，截肢后未幸免。 计数已在 JMP 数据表中分配了“频率”角色。
图表 1数据
分析
图表 2 更直观地展示了数据。 在该图中可以看到明显的灭菌效果。 在预消毒期间，几乎一半（47.5%）的患者死亡。 在绝育后时期，只有 15% 的人死亡。 但结果在统计上是否显着？
图表 2数据的可视化表示
（分析 > 用 X 拟合 Y，选择死亡作为 Y，响应和干涉作为 X，因子。 数数，之前分配了“频率”角色，会自动出现在频率字段中。 单击确定。
要显示百分比，请右键单击马赛克图并选择 Cell Labeling > Show Percents
要在分析之前分配“Freq”角色，请右键单击数据表中的变量并选择 Preselect Role > Freq。）
在处理计数时，我们应该意识到这些样本量非常小，因此我们必须排除偶然性来解释我们所看到的情况。 即使干预完全无效，50% 的干预后组会表现出某种程度的改善（只是偶然）。
我们首先要测试灭菌有效的说法：
何：绝育过程不影响死亡
哈：灭菌过程减少了死亡人数
图表 3 中的单边 Fisher 精确检验（右尾，干预前的死亡概率高于干预后的概率）直接解决了这个问题。
图表 3检验主要假设
双边测试进行的比较信息较少，但很容易看出如何使用这些测试得出相同的结论。
何：绝育过程不影响死亡
哈：绝育过程会影响死亡
双边 Pearson 和似然比检验（图表 3）也产生小的 p 值，提供了干预有效的有力证据。 我怎么能这么说？
关于单面和双面测试的说明
似然比检验通常不用于介绍性教科书。 事实上，教科书通常只讨论 Pearson 的测试统计量。 但这是一个双向的测试。 当我们的替代方案是单方面的时，我们应该如何解释双边测试？
当备择假设是单方面的时，最好的情况是正确的单方面 p 值。 然而，通常情况下只有两侧的 p 值出现在计算机输出中。 即使同时出现单面测试和双面测试，双面测试也有助于叙述，不应被忽视。 然而，将双面 p 值转换为单面 p 值的繁琐转换通常既令人困惑又不必要。 如果数据不支持备择假设（在这种情况下，如果干预组的死亡人数增加），则实际上没有必要详细查看 p 值——数据不可能支持备择假设。 如果正确地转换为单侧 p 值，则 p 值会很大。
另一方面，如果数据似乎支持备择假设（在这种情况下，如果干预组的死亡人数确实减少了），则双边 p 值通常会得出与单边 p 值相同的结论。价值。 通常两个 p 值都很大或很小。 p 值可能导致不同结论的唯一情况是两侧 p 值介于 0.05 和 0.10 之间。
当然，在撰写最终报告时，每一个细节都应该是正确的，并且报告适当的 p 值（单面或双面）没有任何成本。 但是，在扫描计算机输出并考虑数据时，重要的是不要被细节所困扰，并且要了解数据和计算机输出在说什么。 在这个例子中，所有的计算机输出都清楚地表明干预似乎产生了巨大的影响。
当然，经过统计训练的 Lister 会对结果感到欣喜若狂，即使没有显示单边 p 值。
比例的两个样本检验
当你有一个单方面的选择时，通常有一种方法可以获得单方面的 p 值。 在这种情况下，可以使用两个样本的比例检验（图表 4）。
该测试的两侧 p 值几乎与 Pearson p 值（图表 3）完全匹配，并且该测试确实有单侧版本。 0.0017 的 p 值提供了令人信服的证据，表明在绝育期间死亡人数有所减少。
让我们考虑一下这些结果的含义。 我们不仅仅是说死亡人数减少了在样本中在灭菌期——我们可以从数据中看出这一点。 我们真的是说，如果这个程序被其他医院采用，将来这些医院的死亡人数会减少。 该测试使我们能够超越样本进行概括。
图表 4比例的两个样本检验
（从 Fit Y by X 输出中，单击顶部的红色三角形并选择两个样本检验的比例。 此选项仅适用于 2 x 2 表。
在这种情况下，感兴趣的默认类别是不.由于假设是根据死亡人数来陈述的（死亡=是的)，将感兴趣的类别更改为是的使用输出底部的单选按钮。）
两样本比例检验提供的置信区间告诉我们更多信息——特别是，在类似情况下，我们估计死亡人数可以减少 9.7% 到 48.9%。这显然是死亡人数的巨大减少！ 如果细菌理论是正确的，那么可以预期器械的灭菌将在各种情况下产生巨大的影响。
相对风险
量化对冲收益的另一种方法是概率比，称为相对风险. 这个计算（图表 5 及以下）告诉我们，我们最好的估计是，如果没有绝育，死亡的可能性大约是使用绝育的三倍（哇！）。
95% 置信区间 (1.34, 6.93) 提供了相对风险的区间估计。 我们可以说，没有绝育的死亡率比绝育的高 34% (1.34 – 1) 到 593% (6.93 – 1)。 请注意，这个区间非常宽，因为样本量非常小。
图表 5相对风险
（从 Fit Y by X 输出中，单击顶部的红色三角形并选择相对风险。 此选项也仅适用于 2 x 2 表。）
这一切意味着什么？
有压倒性的证据表明，干预后时期的死亡率远低于干预前时期的死亡率，而绝育可能是造成这种差异的一个原因。 我们也知道差异很大（具有重要的实际意义），因此我们可以预期这种变化会在其他医院和临床环境中产生巨大的积极成果。 然而，我们不能假设死亡人数的减少与李斯特医院的情况完全一致。
概括
统计见解 - 推理范围
我们可以在多大程度上概括这些结果？ 两种类型的泛化通常是令人感兴趣的。 我们可以从这个样本推断出更大的人群吗？ 我们能否推断出因果关系（绝育是否导致我们看到的变化）？
因果关系
因果关系的问题有点模糊。 该研究不是真正的实验。 患者没有被随机分配接受有或没有绝育的截肢，并且该研究不是双盲的。 当然，事后看来，我们现在相信细菌理论，并且我们知道绝育在所有医院和诊所中都起着至关重要的作用。 如果我们暂时忘记这些知识，我们可以看到当时这项研究存在局限性。 尽管我们不想夸大这一点，但死亡率差异的可能原因是绝育。
然而，我们正在操纵的变量——灭菌，与时间混淆了。 医院的其他变化（操作人员、程序变化、一年中的时间等）是干预前后结果变化的潜在替代解释的丰富来源。 此外，如果 Lister 正在执行一些手术，他可能会（非常无意地）更加注意患者在干预后的生存期。
这里的任何内容都不应被理解为对 Lister 的批评。 他做了他能做的。 在许多情况下，实际上不可能随机分配受试者接受治疗。 研究人员永远不应错过使用随机分配的机会，但如果无法做到这一点，重要的研究仍然会发生。 Lister 在 1864-1866 年工作，而 RA 费舍尔直到 1925 年才开始他的工作。 因此，Lister 可能对随机分配的概念一无所知！
泛化性
所以假设灭菌是有效的；这项工作如何推广到其他设置？ 显然绝育的效果是巨大的，我们希望其他医生立即采用这种方法并取得很好的效果。 然而，结果概括的确切方式尚不清楚。 区间估计最适用于与 Lister 医院几乎相同的情况。 例如，进行微创手术的医院可能会预期总体死亡率会降低，并且可能会预期绝育带来的好处更少（尽管他们可能仍然会获得很大的好处）。 另一方面，为免疫系统已经受损的人提供服务的医院可能会获得更大的好处。 或许恰恰相反。 我们只是试图为在尝试将结果推广到新环境时出现的各种问题提供一种风格，当没有从人群中随机抽样时。 医学专家可以说得更多——这是主题专业知识的问题。
JMP ®功能和提示
此案例使用 Fit Y by X 平台生成死亡与干预的马赛克图和列联表。 Count 在数据表中被分配了 Freq 角色，这允许它自动填充 Fit Y by X 对话框窗口中的 Freq 字段（通常是一个很好的做法）。
双边 Pearson 和似然比检验以及单边 Fisher 精确检验用于检验灭菌有效的说法。 由于我们对进行单边检验感兴趣，因此我们使用了两样本比例检验和置信区间来计算死亡概率的差异。 最后，我们使用风险比（相对风险）和置信区间来量化绝育死亡人数的减少。
练习
人们经常声称，像拉里伯德这样的伟大篮球运动员在季后赛中的表现尤其出色。
以下是拉里·伯德 1979 年常规赛和 1979 年季后赛的投篮“数据”。 这是他大学的最后一年。
射击
|
什么时候
|
数数
|
制成
|
季节
|
376
|
错过
|
季节
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331
|
制成
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挑拨
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52
|
错过
|
挑拨
|
43
|
这些数字可以在http://www.sports-reference.com/cbb/players/larry-bird-1.html .
- 在 JMP 中输入数据（记得将 Count 设置为“Freq”）。
按照本案例中提供的示例分析此数据。
- 数据是否提供证据证明拉里伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好？
- 陈述零假设和备择假设。
- 陈述并解释比例差异的置信区间。 解释上述置信区间如何反映假设检验的结论。
- 说明相对风险，并解释置信区间。
- 以下哪项陈述最正确？
- 有强有力的证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好。
- 有适度的证据表明拉里伯德在季后赛中的投篮比常规赛要好。
- 几乎没有证据表明拉里·伯德在季后赛中的投篮比常规赛更好。
- 有强有力的证据表明拉里伯德在季后赛中的投篮与常规赛相同。
- 有适度的证据表明拉里伯德在季后赛中的投篮与常规赛相同。
