共同主要终点的样本量计算当我们有共同主要终点时,是否可以在 JMP 中计算样本量? (共同主要终点不止一个主要终点,只有当两个主要终点在统计学上显着有利于实验治疗时,才能宣布研究成功。)
其他回复:共同主要终点的样本量计算你好@billi ,
这是一个有趣的统计问题。 我不确定是否有一些聪明的解决方法可以让您使用基于单个假设检验的标准功效计算。
作为替代方案,我相当肯定模拟将是一种解决方案,并且 JMP Pro 中有很好的工具。
希望其他人可以提出一些更具体的建议,但我希望这至少会有所帮助。
菲尔
回复:共同主要终点的样本量计算你好,
根据我的经验,计算共同主要终点的功效的最简单方法是确定每个主要终点的 Alpha 拆分。 在大多数情况下,它将是等分(即,显着性达到 0.025,总 Alpha 为 0.05)。 接下来,计算分割 Alpha 处每个端点的功率。 最后,研究的总功效计算为各个功效的乘积。 (即,每个主要终点功率 = 90%,然后总功率 = 81%)。
我相信还有更复杂的方法,但这应该为您设计实验提供基础。
最好的,
TS
回复:共同主要终点的样本量计算你好@Phil_Kay
非常感谢您的建议。 您介意就您提到的模拟选项指导我一点吗,或者如果您可以分享任何有助于找到此功能并尝试它的文档,请分享。
谢谢你。
回复:共同主要终点的样本量计算你好@蒂埃里_S
在我的情况下,端点是相关的(即不完全独立)。 那么,您如何通过上述方法考虑到这一点?
感谢你的帮助。
回复:共同主要终点的样本量计算你好,
在解决您的问题之前,必须注意上述过程更多的是一种设计,而不是一种统计方法。 因此,我的建议不是基于已定义的规则;它旨在就“成功”的预定标准达成一致。
在临床研究中,共同主要终点之间存在一定程度的相关性并不少见。 例如,如果您想评估治疗患者时的改善情况,大多数改善措施都会相互关联。 在这种情况下,您的问题将成为设计问题。 您需要仔细评估选择两个共同主要终点的价值,而不是将最有意义的一个作为主要终点,另一个作为关键次要终点。尽管如此,如果共同主要终点方法有意义,您可能希望根据每个共同主要终点的相对重要性不均等地拆分您的 alpha(例如,alpha1 = 0.01 和 alpha2 = 0.04)。
最终,作为@Phil_Kay建议,探索模拟可以通过让您设置不同的 alpha 和不同的人口规模来为您的最终设计提供信息。
最好的,
TS
回复:共同主要终点的样本量计算@蒂埃里_S非常感谢你提供的信息。 我同意这种方法并计划使用模拟平台@Phil_Kay建议(一旦我得到更多信息)。
再次感谢你。
回复:共同主要终点的样本量计算清楚地@蒂埃里_S对这类问题了解得更多。
有关在 JMP Pro 中使用功率模拟的一般程序,您应该会发现此线程很有用:
https://community.jmp.com/t5/Discussions/Testing-Sample-sizes-for-a-full-factorial/td-p/52709
回复:共同主要终点的样本量计算@蒂埃里_S非常感谢您对此的帮助。 虽然,我很好奇当我们有复合终点而不是共同主要时,样本量计算有何不同。 我假设,复合终点所需的样本量将小于共同主要终点。
回复:共同主要终点的样本量计算你好@billi ,
这是一个有趣且具有挑战性的问题。 如果您要采用两个共同主要终点并创建一个复合终点,它会直观地导致较小的人口。 但是,您的新复合终点的方差可能会显着增加,从而导致相对效应大小的减少以及实现相同功效所需的相应更大总体。 传统上,使用共同主要终点的主要动机是基于每个终点作为工具的已知有效性及其在捕获有意义的影响方面的相关性。 将两个经过验证的端点组合成一个新的复合测量可能需要很长时间,因为需要确定组合的数学公式和复合测量的性能。
最好的,
TS