Richard C. Zink, développeur statisticien principal de la recherche chez JMP, SAS
Xiaotong Jiang, doctorant en biostatistique, Université de Caroline du Nord à Chapel Hill
Le calcul de la taille de l'échantillon est une partie importante de la conception de tout essai clinique. Ces calculs garantissent un nombre suffisant de patients pour détecter une différence cliniquement significative entre deux traitements à probabilité élevée. Peut-être moins souvent discuté, l'exercice sur la taille de l'échantillon est important pour ne pas gaspiller les ressources en étudiant trop d'observations pour tester une hypothèse particulière. Étant donné que les patients peuvent être randomisés pour recevoir les doses d'un nouveau traitement avec un profil d'innocuité limité ou un placebo ne procurant aucun bénéfice thérapeutique, les calculs de la taille de l'échantillon d'essais cliniques génèrent un fardeau éthique inexistant dans de nombreux domaines. Contrairement à de nombreux manuels qui effectuent un seul calcul pour concevoir une expérience, la taille de l’échantillon d’un essai clinique devrait être déterminée à l’aide du maximum de données disponibles, selon un éventail d’hypothèses et avec l’aide des collègues cliniciens. Des techniques graphiques sont souvent utilisées pour résumer les calculs de puissance et de taille d’échantillon. Nous proposons l'utilisation de courbes de niveau pour mieux évaluer, consigner et communiquer la sensibilité des hypothèses de conception d'essais cliniques fixes et adaptatives.
