我有幸採訪了理查德辛克 ，首席研究統計師 JMP生命科學在訪問英國之前，在PSI發言之前（ 製藥業的統計學家 ）5月14日在格拉斯哥舉行的會議。他的PSI演講標題為“評估研究場所內受試者的相似性”，並將討論抽樣方法，並描述在臨床試驗早期廣泛的計算機化邏輯和驗證檢查的可用性如何不僅確保數據質量，而且可用於識別潛在的欺詐活動。理查德一直在發展中發揮作用 JMP臨床 ，尤其是藥物警戒（PV），臨床試驗欺詐，患者敘述和貝葉斯方法。
國際協調會議（ICH）指南建議應積極監測臨床試驗數據，以確保數據質量。您認為臨床試驗的現場監測的局限性和問題是什麼？
傳統上，這是一個非常手動的過程，監視器將病例報告表（CRF）頁面與醫生記錄進行比較。這不僅耗時，而且前往眾多臨床場所可能非常昂貴。如何審查數據也存在局限性。在使用紙張時，要檢查不同時間變量的趨勢或比較多個主題的結果將非常困難。也無法比較研究者站點的結果。
您對基於風險的臨床試驗監測有何看法？
我認為人們已經從字面上解釋了ICH指南，並養成了為所有CRF字段執行100％源數據驗證（SDV）的習慣。人們可能花費大量時間來審查幾乎沒有錯誤機會的領域，並且在一天結束時，可能對臨床試驗的結果幾乎沒有影響。在基於風險的監測 ，我們將隨機抽取可用的CRF頁面並對這些採樣頁面進行徹底審查。只有當錯誤數量超過某個錯誤率時，才會對更多的CRF進行採樣。當然，從所有相關的CRF域進行抽樣是很重要的。此外，採樣分數可以基於數據對研究的重要性。例如，鑑於其重要性，可以審查主要終點和嚴重不良事件（SAE）的所有數據的100％。
鑑於降低臨床試驗成本的動力，如何使用統計抽樣來實現數據質量，同時最大限度地降低分析試驗的成本？
希望抽樣將以這樣的方式進行，以最大限度地減少現場監測的數量。這在旅行成本方面是有益的，但在手動審查數據所花費的人工小時數方面也是有益的。使用一組強大的計算工具對數據進行集中監控也非常重要。這可能包括檢查異常值或難以置信的值，但可能包括更複雜的分析，以檢查跨時間的趨勢，識別缺失的數據，或識別研究者站點之間值得注意的差異。
在臨床試驗中發現欺詐的新趨勢是什麼？您如何看待工具的發展以滿足檢查質量和欺詐數據的要求？
我認為欺詐一直是一個重要問題。與其他有關數據質量的問題相比，欺詐是不同的，因為故意有欺騙的意圖。有關數據質量的其他問題可能是由於培訓不力或粗心造成的。如果您發現了指向數據質量問題的異常值，則需要採取額外步驟，說這必然是由於欺詐造成的。在一天結束時，無論問題是由於欺詐還是粗心造成，都需要及早發現數據質量問題，以便採取適當的補救措施，以盡量減少對試驗的干擾並保持試驗的完整性。在過去的10到15年中，有一些出版物描述了用於識別臨床試驗中欺詐的統計方法。由於眾多競爭優先事項，在實踐中實施這些方法可能很困難。數據標準當然有助於確保開發的任何軟件都可以應用於不同的研究團隊，治療領域或公司。交互式圖形方法對於吸引盡可能多的團隊成員非常有用，能夠深入了解有趣的案例。當然，有很多方法可以解決問題。使這些評論有效將是非常重要的。
JMP Clinical涵蓋的不僅僅是提高數據質量和揭露欺詐行為。您將重點關注該軟件的主要功能是什麼？
我認為該軟件適用於所有人，但我發現該軟件非常令人滿意的是它的交互性以及能夠並排查看圖形結果和統計摘要的能力。除了七種欺詐檢測工具外，JMP Clinical還具有可定制的患者檔案和不良事件敘述，可以進行更直接的臨床審查和報告。有一個快照比較功能，允許用戶在更新研究數據庫時識別新記錄或修改記錄。有一個內置的筆記功能，允許用戶在分析，主題或記錄級別保存和查看筆記。對於更具分析意義的人，我們對不良事件進行了一系列強有力的分析，並使用FDR和雙FDR進行調整，以進行發生率或事件時間分析，以及利用貝葉斯分層建模的新功能。還有一套廣泛的預測建模工具和交叉驗證功能。
