Richard C. Zink, JMP principal investigador estadístico desarrollador, SAS
Xiaotong Jiang, estudiante de doctorado en bioestadística, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill
Los cálculos del tamaño de la muestra son una parte importante del diseño de cualquier ensayo clínico. Estos cálculos aseguran un número suficiente de pacientes para detectar una diferencia clínicamente significativa entre dos tratamientos con alta probabilidad. Quizás discutido con menos frecuencia, el ejercicio del tamaño de la muestra es importante para que no se desperdicien recursos al estudiar demasiadas observaciones para probar una hipótesis particular. Dado que los pacientes pueden ser asignados al azar a las dosis de un nuevo tratamiento con un perfil de seguridad limitado o un placebo que no proporciona ningún beneficio terapéutico, los cálculos del tamaño de la muestra en ensayos clínicos conllevan una carga ética que no se experimenta en muchas áreas temáticas. A diferencia de muchos libros de texto que realizan un solo cálculo para diseñar un experimento, el tamaño de la muestra de un ensayo clínico debe determinarse utilizando la mayor cantidad de datos disponibles, sobre un rango de suposiciones y con aportes de colegas clínicos. Las técnicas gráficas se utilizan a menudo para resumir los cálculos de potencia y tamaño de la muestra. Proponemos el uso de trazados de contorno para evaluar, informar y comunicar mejor la sensibilidad de los supuestos de diseño de ensayos clínicos fijos y adaptativos.
