Richard C. Zink, JMP Principal Research Statistician Developer, SAS
Xiaotong Jiang, dottorando in Biostatistica, University of North Carolina a Chapel Hill
I calcoli delle dimensioni del campione sono una parte importante della progettazione di qualsiasi sperimentazione clinica. Questi calcoli garantiscono un numero sufficiente di pazienti per rilevare una differenza clinicamente significativa tra due trattamenti ad alta probabilità. Forse meno spesso discusso, l'esercizio della dimensione del campione è importante in modo che le risorse non vengano sprecate studiando troppe osservazioni per testare una particolare ipotesi. Poiché i pazienti possono essere randomizzati a dosi di un nuovo trattamento con un profilo di sicurezza limitato, o un placebo che non fornisce alcun beneficio terapeutico, i calcoli delle dimensioni del campione negli studi clinici hanno un carico etico non sperimentato in molte aree tematiche. A differenza di molti libri di testo che eseguono un singolo calcolo per progettare un esperimento, la dimensione del campione di una sperimentazione clinica deve essere determinata utilizzando tutti i dati disponibili, su una serie di ipotesi e con l'input dei colleghi clinici. Le tecniche grafiche sono spesso utilizzate per riepilogare i calcoli della potenza e della dimensione del campione. Proponiamo l'uso di grafici di contorno per valutare, riportare e comunicare meglio la sensibilità delle ipotesi di progettazione di studi clinici fissi e adattivi.
